VRTX Vertex Pharmaceuticals

povetacicept · NCT07501702 actualización del registro

estado: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; pacientes inscritos: 30 → 34; países: {'total_sites': 28, 'us_sites': 15} → {'total_sites': 31, 'us_sites': 18}

Povetacicept de Vertex con PDUFA fijada para el 30 de noviembre de 2026 tras datos positivos de fase 3 RAINIER en IgAN

La FDA ha aceptado la BLA para la aprobación acelerada de povetacicept en IgAN con una fecha objetivo de acción PDUFA del 30 de noviembre de 2026. La fase 3 RAINIER cumplió su criterio principal con una reducción del 49,8 % en la UPCR frente a placebo en el análisis intermedio de la semana 36, además de ambos criterios secundarios clave sobre el cuidado de apoyo optimizado.

povetacicept · NCT07807995 actualización del registro

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Vertex presenta datos de recuperación de la función pancreática de ALYFTREK en la NACFC

Vertex presentó nuevos datos provisionales del estudio de extensión de etiqueta abierta de ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) en niños de 2 a 5 años con fibrosis quística. Los datos muestran recuperación de la función pancreática exocrina en algunos niños, lo que permite la interrupción de la terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas (PERT), que anteriormente se consideraba irreversible. También se presentaron pruebas clínicas y del mundo real adicionales sobre moduladores de CFTR en la Conferencia Norteamericana de Fibrosis Quística.

povetacicept · NCT07807995 actualización del registro

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Vertex informa resultados positivos de la fase 2b AMPLIFIED para inaxaplin en AMKD; inscripción de AMPLITUDE completada

El estudio de fase 2b AMPLIFIED cumplió su criterio de valoración principal con una reducción de UACR del -42,7 % en la cohorte de proteinuria moderada y del -17,3 % en la cohorte de diabetes tipo 2 en la semana 13, ambos sobre el tratamiento estándar. Inaxaplin fue seguro y bien tolerado. La inscripción en el ensayo pivotal de fase 2/3 AMPLITUDE está completa, con datos del análisis intermedio esperados a principios de 2027 que podrían respaldar la aprobación acelerada.

povetacicept · Actualización del registro NCT07204275

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Vertex se asocia con Lindsey Vonn para promocionar JOURNAVX (suzetrigine)

El comunicado de prensa anuncia una alianza de marketing con Lindsey Vonn para aumentar la conciencia sobre JOURNAVX. Confirma que la aprobación de la FDA se produjo el 30 de enero de 2025 y afirma que el producto ha sido recetado a más de un millón de estadounidenses. No se divulga ningún nuevo hito regulatorio ni cambio en la etiqueta.

Vertex: la FDA fija el 30 de noviembre de 2026 como PDUFA para la BLA de povetacicept en IgAN

La FDA aceptó la BLA de Vertex para la aprobación acelerada de povetacicept en adultos con IgAN y asignó una fecha objetivo de acción PDUFA del 30 de noviembre de 2026. La presentación se basa en un análisis interino preespecificado a la semana 36 del ensayo de fase 3 RAINIER en curso. Si se aprueba, povetacicept se convertiría en el primer producto de nefrología comercializado por Vertex.

Vertex Casgevy obtiene la aprobación de la FDA para edades de 2 años en adelante en SCD y TDT

La FDA amplió la etiqueta de Casgevy a niños de 2 años y mayores con SCD o TDT, convirtiéndolo en la primera terapia génica aprobada para este grupo de edad. La aprobación se otorgó 53 días después de la presentación bajo el programa piloto CNPV y se basó en la extrapolación de datos de pacientes de 5 a 11 años. Casgevy sigue siendo una terapia CRISPR autóloga de una sola vez con las mismas advertencias de seguridad.

Vertex: la FDA acepta la BLA para povetacicept en IgAN; PDUFA 30 Nov 2026

La FDA ha aceptado la BLA de Vertex para povetacicept solicitando la aprobación acelerada en IgAN y ha fijado una fecha objetivo de acción PDUFA para el 30 de noviembre de 2026. La presentación se basa en un análisis interino preespecificado a la semana 36 del ensayo de fase 3 RAINIER que muestra una reducción estadísticamente significativa de la proteinuria frente a placebo.

Vertex completa la presentación continua de la BLA para povetacicept en IgAN

Vertex completó su presentación continua de la BLA a la FDA para povetacicept en nefropatía por IgA para aprobación acelerada, tras datos positivos del análisis interino de fase 3. La compañía está utilizando un Voucher de Revisión Prioritaria, que se espera que acelere la revisión de la FDA a seis meses desde la fecha de aceptación de la BLA. Esta presentación avanza povetacicept hacia una posible entrada al mercado estadounidense en IgAN.

Vertex obtiene ampliaciones de la etiqueta de la FDA para ALYFTREK y TRIKAFTA

La FDA aprobó indicaciones ampliadas para ALYFTREK (edades 6+) y TRIKAFTA (edades 2+) para incluir cualquier variante de CFTR que produzca proteína CFTR. Esto añade ~800 pacientes estadounidenses previamente no elegibles, llevando la elegibilidad total a ~95% de la población con fibrosis quística.

Vertex en camino para la presentación de la BLA de povetacicept en IgAN en el primer semestre de 2026

El 8-K indica que Vertex está en camino de completar la presentación de la BLA para la aprobación acelerada en EE. UU. de povetacicept en IgAN en el primer semestre de 2026. Esto establece un hito concreto de presentación regulatoria para el activo. No se proporcionan otros resultados regulatorios ni fechas en el documento.