VRTX Vertex Pharmaceuticals

Vertex se asocia con Lindsey Vonn para promocionar JOURNAVX (suzetrigine)

El comunicado de prensa anuncia una alianza de marketing con Lindsey Vonn para aumentar la conciencia sobre JOURNAVX. Confirma que la aprobación de la FDA se produjo el 30 de enero de 2025 y afirma que el producto ha sido recetado a más de un millón de estadounidenses. No se divulga ningún nuevo hito regulatorio ni cambio en la etiqueta.

Vertex: la FDA fija el 30 de noviembre de 2026 como PDUFA para la BLA de povetacicept en IgAN

La FDA aceptó la BLA de Vertex para la aprobación acelerada de povetacicept en adultos con IgAN y asignó una fecha objetivo de acción PDUFA del 30 de noviembre de 2026. La presentación se basa en un análisis interino preespecificado a la semana 36 del ensayo de fase 3 RAINIER en curso. Si se aprueba, povetacicept se convertiría en el primer producto de nefrología comercializado por Vertex.

Vertex Casgevy obtiene la aprobación de la FDA para edades de 2 años en adelante en SCD y TDT

La FDA amplió la etiqueta de Casgevy a niños de 2 años y mayores con SCD o TDT, convirtiéndolo en la primera terapia génica aprobada para este grupo de edad. La aprobación se otorgó 53 días después de la presentación bajo el programa piloto CNPV y se basó en la extrapolación de datos de pacientes de 5 a 11 años. Casgevy sigue siendo una terapia CRISPR autóloga de una sola vez con las mismas advertencias de seguridad.

Vertex: la FDA acepta la BLA para povetacicept en IgAN; PDUFA 30 Nov 2026

La FDA ha aceptado la BLA de Vertex para povetacicept solicitando la aprobación acelerada en IgAN y ha fijado una fecha objetivo de acción PDUFA para el 30 de noviembre de 2026. La presentación se basa en un análisis interino preespecificado a la semana 36 del ensayo de fase 3 RAINIER que muestra una reducción estadísticamente significativa de la proteinuria frente a placebo.

Vertex completa la presentación continua de la BLA para povetacicept en IgAN

Vertex completó su presentación continua de la BLA a la FDA para povetacicept en nefropatía por IgA para aprobación acelerada, tras datos positivos del análisis interino de fase 3. La compañía está utilizando un Voucher de Revisión Prioritaria, que se espera que acelere la revisión de la FDA a seis meses desde la fecha de aceptación de la BLA. Esta presentación avanza povetacicept hacia una posible entrada al mercado estadounidense en IgAN.

Vertex obtiene ampliaciones de la etiqueta de la FDA para ALYFTREK y TRIKAFTA

La FDA aprobó indicaciones ampliadas para ALYFTREK (edades 6+) y TRIKAFTA (edades 2+) para incluir cualquier variante de CFTR que produzca proteína CFTR. Esto añade ~800 pacientes estadounidenses previamente no elegibles, llevando la elegibilidad total a ~95% de la población con fibrosis quística.

Vertex en camino para la presentación de la BLA de povetacicept en IgAN en el primer semestre de 2026

El 8-K indica que Vertex está en camino de completar la presentación de la BLA para la aprobación acelerada en EE. UU. de povetacicept en IgAN en el primer semestre de 2026. Esto establece un hito concreto de presentación regulatoria para el activo. No se proporcionan otros resultados regulatorios ni fechas en el documento.