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Grado decisivoAprobación de la FDA
Vertex Casgevy obtiene la aprobación de la FDA para edades de 2 años en adelante en SCD y TDT
La FDA amplió la etiqueta de Casgevy a niños de 2 años y mayores con SCD o TDT, convirtiéndolo en la primera terapia génica aprobada para este grupo de edad. La aprobación se otorgó 53 días después de la presentación bajo el programa piloto CNPV y se basó en la extrapolación de datos de pacientes de 5 a 11 años. Casgevy sigue siendo una terapia CRISPR autóloga de una sola vez con las mismas advertencias de seguridad.
Datos clave
- Presentado
- 1 jul 2026, 22:17
- Evento
- Aprobación de la FDA
- Dirección
- Positivo
- Empresa
VRTXVertex Pharmaceuticals- Activo
- exagamglogene autotemcel
- Confianza
- Con fuente
- eficacia scd
- 8/8 éxito VF12
- eficacia tdt
- 8/9 independencia de transfusión, mediana 20,1 meses
- tiempo de aprobación
- 53 días después de la presentación
Extracto de la fuente
La FDA aprueba la primera terapia génica para niños pequeños con anemia falciforme Silver Spring, MD, 01 de julio de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Hoy la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. emitió una aprobación suplementaria para Casgevy (exagamglogene autotemcel) para pacientes de 2 años y mayores con enfermedad de células falciformes (SCD) con crisis vasooclusivas recurrentes (VOC) o β talasemia dependiente de transfusión (TDT). Esta es la primera terapia génica aprobada para pacientes de 2 años y mayores con SCD. Casgevy ya había sido aprobado para el tratamiento de pacientes de 12 años y mayores con SCD con VOC recurrentes o TDT. “Con la decisión de hoy, los pacientes pediátricos de tan solo 2 años de edad ahora pueden acceder a una opción de tratamiento adicional crític