RPRX Royalty Pharma

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 no alcanza el criterio de valoración principal

El ensayo de resultados de fase 3 HORIZON de Novartis para pelacarsen no cumplió su criterio de valoración cardiovascular compuesto principal frente a placebo. Royalty Pharma no realizará ningún pago por hitos a Ionis y su participación en los royalties de Spinraza revertirá a Ionis tras $550 million en pagos, lo que supone un rendimiento de 1.1x sobre la inversión de $500 million.

Zenas: la FDA acepta la BLA de obexelimab para IgG4-RD; PDUFA el 27 de mayo de 2027

La FDA aceptó la BLA de obexelimab para IgG4-RD con una fecha objetivo de acción PDUFA del 27 de mayo de 2027. La aceptación activa un pago por hito de $30 millones bajo el acuerdo con Xencor y posiciona a la compañía para una posible aprobación en EE.UU. y posteriores presentaciones ante la EMA y la PMDA. Los datos de la Fase 3 INDIGO que respaldan la BLA mostraron una reducción del 56% en el riesgo de brotes frente a placebo.

Denali vende el PRV de Enfermedad Pediátrica Rara por 195 millones de dólares

Denali monetizó el PRV otorgado tras la aprobación acelerada de AVLAYAH. Los 195 millones de dólares de ingresos financiarán el desarrollo adicional de su cartera TransportVehicle en enfermedades de almacenamiento lisosomal y neurodegenerativas. No se anuncia ningún nuevo hito regulatorio ni cronograma.

Zenas BioPharma presenta la solicitud de BLA para obexelimab en la enfermedad relacionada con IgG4

Zenas BioPharma ha presentado una solicitud de BLA a la FDA para obexelimab en la enfermedad relacionada con IgG4, respaldada por datos positivos del ensayo de fase 3 INDIGO. La presentación avanza el activo desde el desarrollo clínico hasta la revisión regulatoria. La empresa destacó la reducción estadísticamente significativa del 56% en el riesgo de brotes (HR 0.44, p=0.0005) y el perfil de seguridad favorable.

Zenas BioPharma: datos de la fase 3 INDIGO de obexelimab en EULAR 2026

La empresa presentará los resultados completos de seguridad y eficacia del ensayo registracional de fase 3 INDIGO de obexelimab en la enfermedad relacionada con IgG4 en el Congreso EULAR 2026 el 4 de junio de 2026. El ensayo ya alcanzó su criterio de valoración principal y los cuatro criterios de valoración secundarios clave con alta significación estadística. Esto marca la primera divulgación pública del paquete detallado de datos de la fase 3.

Zenas BioPharma planea la presentación de la solicitud de BLA para obexelimab en IgG4-RD este trimestre

La compañía confirmó que sus solicitudes de comercialización para obexelimab en IgG4-RD siguen en plazo, con una presentación de BLA a la FDA prevista para este trimestre y una MAA a la EMA en el segundo semestre de 2026. Los resultados del ensayo de fase 3 INDIGO se presentarán en EULAR 2026 el 4 de junio.

Denali: la FDA aprueba AVLAYAH (tividenofusp alfa) para el síndrome de Hunter

La FDA concedió la aprobación acelerada de AVLAYAH para tratar las manifestaciones neurológicas del síndrome de Hunter en pacientes pediátricos ≥5 kg. La aprobación marca el primer medicamento que utiliza el receptor de transferrina para cruzar la barrera hematoencefálica. El lanzamiento comercial está en marcha con los primeros pacientes tratados en abril de 2026.

Denali Therapeutics Inc. · La FDA aprueba Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

La FDA lista Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) como la aprobación de medicamento novedoso n.º 8 de 2026 el 2026-03-24: Para tratar a ciertos individuos con síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis tipo II o MPS II)

Zenas BioPharma planea la presentación de la BLA de obexelimab para IgG4-RD en el segundo trimestre de 2026

Tras los resultados positivos del ensayo de fase 3 INDIGO, Zenas espera ahora presentar una BLA a la FDA en el segundo trimestre de 2026 y una MAA a la EMA en el segundo semestre de 2026 para obexelimab en IgG4-RD. El calendario de presentación se basa en que el ensayo registracional cumple sus criterios de valoración primarios y todos los secundarios clave con alta significación estadística.

Denali: tividenofusp alfa PDUFA fijado para el 5 de abril de 2026

La BLA para tividenofusp alfa tiene una fecha objetivo de acción PDUFA del 5 de abril de 2026 bajo la vía de aprobación acelerada. Denali ha establecido la preparación para el lanzamiento comercial antes de esta fecha. El estudio COMPASS de fase 2/3 en curso se espera que proporcione evidencia confirmatoria para las presentaciones regulatorias globales.

Denali: la FDA fija el 5 de abril de 2026 como PDUFA para la BLA de tividenofusp alfa

El documento indica que la FDA ha asignado una fecha objetivo de acción PDUFA del 5 de abril de 2026 para la BLA de tividenofusp alfa bajo la vía de aprobación acelerada. Esto establece el cronograma de decisión regulatoria para el primer posible lanzamiento comercial de una terapia habilitada por TV de Denali.

Zenas informa resultados positivos del análisis principal del ensayo de fase 3 INDIGO para obexelimab en la enfermedad relacionada con IgG4

El ensayo de fase 3 INDIGO alcanzó su criterio de valoración principal con una reducción del 56 % en el riesgo de brote de la enfermedad relacionada con IgG4 (HR 0,44, p=0,0005) y los cuatro criterios de valoración secundarios clave. Zenas planea ahora presentar una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) a la FDA en el segundo trimestre de 2026 y una solicitud de autorización de comercialización (MAA) a la EMA en el segundo semestre de 2026.

Royalty Pharma: la FDA aprueba MYQORZO (aficamten) de Cytokinetics para oHCM

La FDA aprobó la NDA para MYQORZO (aficamten) en miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática. Royalty Pharma ahora recibe un 4,5% de regalías sobre ventas hasta 5 mil millones de dólares y un 1% a partir de entonces, más un reembolso de 1,9x sobre 275 millones de dólares de capital retirado durante 10 años. Cytokinetics puede retirar 175 millones de dólares adicionales en un plazo de 12 meses, lo que desencadena reembolsos adicionales de 1,9x.

Día del Inversor de Denali Therapeutics 2025 – Cronograma de lanzamiento de la franquicia ETV

La presentación del Día del Inversor del 4 de dic. de 2025 indica que la presentación regulatoria de tividenofusp alfa (DNL310) es inminente y el lanzamiento comercial está planeado para 2026, con el lanzamiento de DNL126 (ETV:SGSH) previsto para 2027. Estos cronogramas y la oportunidad de mercado de más de $1 B declarada por la compañía para la franquicia ETV constituyen los hitos regulatorios y comerciales clave divulgados en el documento.

Denali: la FDA establece el 5 de abril de 2026 como PDUFA para la BLA de tividenofusp alfa

El comunicado de prensa revela que la BLA de Denali para la aprobación acelerada de tividenofusp alfa está bajo revisión de la FDA con una fecha objetivo de acción PDUFA del 5 de abril de 2026. El acuerdo de financiamiento de regalías de $275 millones está condicionado a la aprobación acelerada de la FDA y a la aprobación de la EMA para el 31 de diciembre de 2029. Esto establece un cronograma regulatorio concreto para la posible aprobación del activo en EE.UU.

Denali: la FDA extiende la PDUFA de tividenofusp alfa al 5 de abril de 2026

La FDA clasificó la presentación actualizada de farmacología clínica de Denali como una Enmienda Mayor, extendiendo la fecha objetivo de acción PDUFA para la aprobación acelerada de tividenofusp alfa en MPS II en tres meses, del 5 de enero de 2026 al 5 de abril de 2026. No se solicitaron nuevos datos de eficacia, seguridad o biomarcadores; la extensión es solo de carácter procedimental. Denali indica que la enmienda no altera las conclusiones de farmacología clínica ni de beneficio-riesgo de la BLA.

Denali: la FDA extiende la fecha PDUFA para la BLA de tividenofusp alfa al 5 de abril de 2026

La FDA extendió la fecha de acción PDUFA para la BLA de Denali que busca la aprobación acelerada de tividenofusp alfa en MPS II del 5 de enero de 2026 al 5 de abril de 2026. La extensión fue provocada por la clasificación de los datos actualizados de farmacología clínica por parte de la agencia como una Enmienda Mayor a la solicitud.