Denali: la FDA aprueba AVLAYAH (tividenofusp alfa) para el síndrome de Hunter

La FDA concedió la aprobación acelerada de AVLAYAH para tratar las manifestaciones neurológicas del síndrome de Hunter en pacientes pediátricos ≥5 kg. La aprobación marca el primer medicamento que utiliza el receptor de transferrina para cruzar la barrera hematoencefálica. El lanzamiento comercial está en marcha con los primeros pacientes tratados en abril de 2026.

Datos clave

Presentado: 7 may 2026, 20:03
Evento: Aprobación de la FDA
Dirección: Positivo
Empresa: DNLIDenali Therapeutics
Activo: tividenofusp alfa
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
Calendario: Decisión de la FDA (PDUFA) · 5 abr 2026 · Aprobado

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 ex991pressreleaseq12026.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Denali Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Business Highlights • FDA approved AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) for treatment of Hunter syndrome (MPS II) and as first medicine to leverage transferrin receptor to cross blood-brain barrier • AVLAYAH launched in U.S. with strong momentum, vibrant community engagement, and first patients treated in commercial setting in April • Broad clinical pipeline progressing for lysosomal storage and neurodegenerative diseases, including first patient dosed with Oligonucleotide TransportVehicle™(OTV)-enabled DNL628 (OTV:MAPT) targeting tau for Alzheimer's disease • Advancing DNL593 (PTV:PGRN) in Phase 1/2 study for GRN-related frontotemporal dementia after

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