DNLI Denali Therapeutics

Denali recibe la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA para DNL593 en FTD-GRN

La FDA otorgó la Designación de Medicamento Huérfano a DNL593 (PTV:PGRN) para FTD-GRN en agosto de 2026. Esta designación resalta la necesidad no cubierta y proporciona incentivos regulatorios para el estudio de Fase 1/2 en curso. Denali ahora espera los resultados del estudio en 2027, actualizado de la orientación previa de finales de 2026.

Denali vende el PRV de Enfermedad Pediátrica Rara por 195 millones de dólares

Denali monetizó el PRV otorgado tras la aprobación acelerada de AVLAYAH. Los 195 millones de dólares de ingresos financiarán el desarrollo adicional de su cartera TransportVehicle en enfermedades de almacenamiento lisosomal y neurodegenerativas. No se anuncia ningún nuevo hito regulatorio ni cronograma.

Denali: la FDA aprueba AVLAYAH (tividenofusp alfa) para el síndrome de Hunter

La FDA concedió la aprobación acelerada de AVLAYAH para tratar las manifestaciones neurológicas del síndrome de Hunter en pacientes pediátricos ≥5 kg. La aprobación marca el primer medicamento que utiliza el receptor de transferrina para cruzar la barrera hematoencefálica. El lanzamiento comercial está en marcha con los primeros pacientes tratados en abril de 2026.

Denali Therapeutics Inc. · La FDA aprueba Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

La FDA lista Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) como la aprobación de medicamento novedoso n.º 8 de 2026 el 2026-03-24: Para tratar a ciertos individuos con síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis tipo II o MPS II)

Denali: tividenofusp alfa PDUFA fijado para el 5 de abril de 2026

La BLA para tividenofusp alfa tiene una fecha objetivo de acción PDUFA del 5 de abril de 2026 bajo la vía de aprobación acelerada. Denali ha establecido la preparación para el lanzamiento comercial antes de esta fecha. El estudio COMPASS de fase 2/3 en curso se espera que proporcione evidencia confirmatoria para las presentaciones regulatorias globales.

Denali: la FDA fija el 5 de abril de 2026 como PDUFA para la BLA de tividenofusp alfa

El documento indica que la FDA ha asignado una fecha objetivo de acción PDUFA del 5 de abril de 2026 para la BLA de tividenofusp alfa bajo la vía de aprobación acelerada. Esto establece el cronograma de decisión regulatoria para el primer posible lanzamiento comercial de una terapia habilitada por TV de Denali.

Día del Inversor de Denali Therapeutics 2025 – Cronograma de lanzamiento de la franquicia ETV

La presentación del Día del Inversor del 4 de dic. de 2025 indica que la presentación regulatoria de tividenofusp alfa (DNL310) es inminente y el lanzamiento comercial está planeado para 2026, con el lanzamiento de DNL126 (ETV:SGSH) previsto para 2027. Estos cronogramas y la oportunidad de mercado de más de $1 B declarada por la compañía para la franquicia ETV constituyen los hitos regulatorios y comerciales clave divulgados en el documento.

Denali: la FDA establece el 5 de abril de 2026 como PDUFA para la BLA de tividenofusp alfa

El comunicado de prensa revela que la BLA de Denali para la aprobación acelerada de tividenofusp alfa está bajo revisión de la FDA con una fecha objetivo de acción PDUFA del 5 de abril de 2026. El acuerdo de financiamiento de regalías de $275 millones está condicionado a la aprobación acelerada de la FDA y a la aprobación de la EMA para el 31 de diciembre de 2029. Esto establece un cronograma regulatorio concreto para la posible aprobación del activo en EE.UU.

Denali: la FDA extiende la PDUFA de tividenofusp alfa al 5 de abril de 2026

La FDA clasificó la presentación actualizada de farmacología clínica de Denali como una Enmienda Mayor, extendiendo la fecha objetivo de acción PDUFA para la aprobación acelerada de tividenofusp alfa en MPS II en tres meses, del 5 de enero de 2026 al 5 de abril de 2026. No se solicitaron nuevos datos de eficacia, seguridad o biomarcadores; la extensión es solo de carácter procedimental. Denali indica que la enmienda no altera las conclusiones de farmacología clínica ni de beneficio-riesgo de la BLA.

Denali: la FDA extiende la fecha PDUFA para la BLA de tividenofusp alfa al 5 de abril de 2026

La FDA extendió la fecha de acción PDUFA para la BLA de Denali que busca la aprobación acelerada de tividenofusp alfa en MPS II del 5 de enero de 2026 al 5 de abril de 2026. La extensión fue provocada por la clasificación de los datos actualizados de farmacología clínica por parte de la agencia como una Enmienda Mayor a la solicitud.