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Dyne: la FDA acepta la BLA para z-rostudirsen; PDUFA fijada para el 21 de enero de 2027

La FDA aceptó la BLA para z-rostudirsen y otorgó la Revisión Prioritaria. La fecha objetivo de acción PDUFA es ahora el 21 de enero de 2027, estableciendo un cronograma regulatorio firme para la posible aprobación en EE.UU.

Dyne: la FDA acepta la BLA de z-rostudirsen y fija el PDUFA para el 21 de enero de 2027

La FDA aceptó la BLA para z-rostudirsen (DYNE-251) en el salto del exón 51 de la DMD y otorgó Revisión Prioritaria. Se ha asignado una fecha objetivo de acción PDUFA del 21 de enero de 2027, en consonancia con el cronograma de lanzamiento planeado por la compañía en EE.UU. para el primer trimestre de 2027.

Dyne Therapeutics: la FDA acepta la BLA de z-rostudirsen y fija el PDUFA para el 21 de enero de 2027

La FDA ha aceptado la BLA de z-rostudirsen y ha concedido la Revisión Prioritaria con una fecha objetivo de acción PDUFA del 21 de enero de 2027. La solicitud busca la Aprobación Acelerada basada en la distrofina como criterio de valoración subrogado, posicionando a la compañía para un posible lanzamiento en EE. UU. en el primer trimestre de 2027 si se aprueba.

Dyne completa la inscripción de 71 participantes en ACHIEVE REC para z-basivarsen

La cohorte de expansión registracional del ensayo de fase 1/2 ACHIEVE ya está completamente inscrita con 71 participantes. Los datos principales de esta cohorte están previstos para el primer trimestre de 2027 para respaldar una posible presentación de BLA para la Aprobación Acelerada en EE.UU. en el tercer trimestre de 2027.

Dyne inicia el ensayo de fase 3 FORZETTO de z-rostudirsen en DMD

Dyne ha iniciado el ensayo confirmatorio global de fase 3 FORZETTO de z-rostudirsen en varones ambulatorios con DMD susceptible al exón 51. El estudio controlado con placebo de 72 semanas (n≈90) está alineado con la FDA y tiene como objetivo respaldar la conversión de la aprobación acelerada planificada en EE. UU. a la aprobación tradicional y las solicitudes fuera de EE. UU. El diseño del ensayo se presentará en ICNMD en julio de 2026.

Dyne Therapeutics: la presentación del BLA de z-rostudirsen sigue en curso para el Q2 de 2026

Dyne completó una reunión pre-BLA positiva con la FDA y sigue en camino de presentar una BLA para la Aprobación Acelerada en EE.UU. de z-rostudirsen en DMD del exón 51 en el segundo trimestre de 2026. La compañía también planea iniciar un ensayo global de Fase 3 confirmatorio en el segundo trimestre de 2026, con un posible lanzamiento en EE.UU. previsto para el primer trimestre de 2027, asumiendo revisión prioritaria y aprobación.

Dyne planea la presentación de la BLA en el segundo trimestre de 2026 para z-rostudirsen en DMD

La compañía anunció que está en camino de presentar una BLA para la Aprobación Acelerada en EE.UU. de z-rostudirsen en el segundo trimestre de 2026, tras los resultados positivos preliminares del ensayo de fase 1/2 DELIVER. Se prevé un posible lanzamiento en EE.UU. para el primer trimestre de 2027, asumiendo revisión prioritaria y aprobación. La cohorte de expansión registracional cumplió su criterio de valoración principal con una expresión de distrofina estadísticamente significativa y mostró una mejora funcional en los seis criterios de valoración preespecificados.

Dyne Therapeutics: el ensayo DELIVER cumplió el criterio de valoración principal con 5,46% de distrofina

La cohorte de expansión registracional cumplió su criterio de valoración principal con un aumento estadísticamente significativo de distrofina hasta el 5,46% de lo normal. Se observó una mejora funcional en los seis criterios de valoración clínicos preespecificados a los seis meses, con preservación de la función pulmonar. La compañía sigue en camino de presentar una BLA para la aprobación acelerada en EE.UU. en el segundo trimestre de 2026.