Dyne planea la presentación de la BLA en el segundo trimestre de 2026 para z-rostudirsen en DMD

La compañía anunció que está en camino de presentar una BLA para la Aprobación Acelerada en EE.UU. de z-rostudirsen en el segundo trimestre de 2026, tras los resultados positivos preliminares del ensayo de fase 1/2 DELIVER. Se prevé un posible lanzamiento en EE.UU. para el primer trimestre de 2027, asumiendo revisión prioritaria y aprobación. La cohorte de expansión registracional cumplió su criterio de valoración principal con una expresión de distrofina estadísticamente significativa y mostró una mejora funcional en los seis criterios de valoración preespecificados.

Datos clave

Presentado: 2 mar 2026, 12:35
Evento: Solicitud presentada
Dirección: Positivo
Empresa: DYNDyne Therapeutics
Activo: z-rostudirsen
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
cambio de pliegue: cambio de 7 veces desde el valor inicial
puntos finales funcionales: mejora en comparación con placebo en los seis puntos finales funcionales principales preespecificados
expresión de distrofina: 5,46 % de lo normal a los seis meses (p<0,0001)

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results and Recent Business Highlights - Planned submission for U.S. Accelerated Approval of z-rostudirsen on track for Q2 2026; potential launch in Q1 2027 - - Positive topline results reported from Phase 1/2 DELIVER trial of z-rostudirsen in exon 51 skip amenable Duchenne muscular dystrophy (DMD); additional long-term data to be presented at MDA - - Completion of enrollment in registrational expansion cohort of Phase 1/2 ACHIEVE trial of z-basivarsen in myotonic dystrophy type 1 (DM1) expected in Q2 2026; Phase 3 trial design to be presented at MDA - - Advancing four development candidates for the potential treatment of DMD amenable to skipping of exons 53, 45, 4

SEC 8-K