Dyne Therapeutics: el ensayo DELIVER cumplió el criterio de valoración principal con 5,46% de distrofina

La cohorte de expansión registracional cumplió su criterio de valoración principal con un aumento estadísticamente significativo de distrofina hasta el 5,46% de lo normal. Se observó una mejora funcional en los seis criterios de valoración clínicos preespecificados a los seis meses, con preservación de la función pulmonar. La compañía sigue en camino de presentar una BLA para la aprobación acelerada en EE.UU. en el segundo trimestre de 2026.

Datos clave

Presentado: 8 dic 2025, 11:36
Evento: Resultados principales
Dirección: Positivo
Empresa: DYNDyne Therapeutics
Activo: z-rostudirsen
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
Calendario: Decisión de la FDA (PDUFA) · 21 ene 2027 · Positivo

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 d16518dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 1/2 DELIVER Trial of Z-Rostudirsen in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Registrational Expansion Cohort (REC) met primary endpoint, demonstrating statistically significant increase in dystrophin to 5.46% at 6 months (muscle content-adjusted; p<0.0001), replicating the same 7-fold change from baseline previously observed at the registrational dose - - Functional improvement was observed across multiple clinical endpoints at 6 months in REC; lung function was preserved at 6 months - - New positive long-term results from DELIVER trial showed sustained functional improvement across all assessed endpoints through 24 months - - Continued favorable safety and tolerability

SEC 8-K