Dyne Therapeutics: la presentación del BLA de z-rostudirsen sigue en curso para el Q2 de 2026

Dyne completó una reunión pre-BLA positiva con la FDA y sigue en camino de presentar una BLA para la Aprobación Acelerada en EE.UU. de z-rostudirsen en DMD del exón 51 en el segundo trimestre de 2026. La compañía también planea iniciar un ensayo global de Fase 3 confirmatorio en el segundo trimestre de 2026, con un posible lanzamiento en EE.UU. previsto para el primer trimestre de 2027, asumiendo revisión prioritaria y aprobación.

Datos clave

Presentado: 11 may 2026, 11:35
Evento: Solicitud presentada
Dirección: Positivo
Empresa: DYNDyne Therapeutics
Activo: z-rostudirsen
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Highlights - Positive pre-BLA meeting completed with FDA for z-rostudirsen in exon 51 DMD; on track for BLA submission in Q2 2026 and potential launch in Q1 2027 - - Positive cardiopulmonary results and long-term dystrophin data from Phase 1/2 DELIVER trial of z-rostudirsen in exon 51 DMD presented at MDA conference - - Completion of enrollment in registrational expansion cohort of Phase 1/2 ACHIEVE trial of z-basivarsen in DM1 on track for Q2 2026; global confirmatory Phase 3 HARMONIA trial initiated - - New preclinical data to be presented at ASGCT underscore differentiated capability of clinically validated FORCE TM platform to cross the blood-brain

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