Dyne Therapeutics: la FDA acepta la BLA de z-rostudirsen y fija el PDUFA para el 21 de enero de 2027

La FDA ha aceptado la BLA de z-rostudirsen y ha concedido la Revisión Prioritaria con una fecha objetivo de acción PDUFA del 21 de enero de 2027. La solicitud busca la Aprobación Acelerada basada en la distrofina como criterio de valoración subrogado, posicionando a la compañía para un posible lanzamiento en EE. UU. en el primer trimestre de 2027 si se aprueba.

Datos clave

Presentado: 20 jul 2026, 11:30
Evento: Solicitud aceptada
Dirección: Positivo
Empresa: DYNDyne Therapeutics
Activo: z-rostudirsen
Fuente: Comunicado de prensa de la empresa
Confianza: Con fuente
Calendario: Decisión de la FDA (PDUFA) · 21 ene 2027 · Positivo

Extracto de la fuente

Dyne Therapeutics anuncia la aceptación por parte de la FDA de EE. UU. de la Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para Z-Rostudirsen en la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) del exón 51 - Se concede la Revisión Prioritaria; la fecha objetivo de acción PDUFA se fija para el 21 de enero de 2027 - - Solicitud de Aprobación Acelerada basada en la distrofina como criterio de valoración subrogado - - En la cohorte de expansión registracional del ensayo DELIVER, el tratamiento con z-rostudirsen una vez cada 4 semanas dio lugar a un aumento robusto y estadísticamente significativo de la producción de distrofina con mejora funcional observada en múltiples criterios de valoración clínicos y un perfil de seguridad favorable 1 - WALTHAM, Mass., 20 de julio de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Ther

Comunicado de prensa de la empresa