BEAM Beam Therapeutics

Beam Therapeutics administra la primera dosis a un paciente en la cohorte pivotal de BEAM-302 para AATD

Beam ha administrado la primera dosis a un paciente en la cohorte pivotal global del ensayo de fase 1/2 en curso de BEAM-302 para la enfermedad pulmonar asociada a AATD, con o sin enfermedad hepática. La cohorte está diseñada para respaldar una posible vía de aprobación acelerada en Estados Unidos. Los datos clínicos actualizados de BEAM-302 también fueron seleccionados para una presentación oral de última hora en el Congreso ERS 2026 (5-9 de septiembre de 2026).

Beam Therapeutics: BEAM-302 AATD datos principales; cohorte pivotal H2 2026

Los datos principales actualizados de la fase 1/2 de BEAM-302 en AATD mostraron aumentos robustos de AAT y un perfil bien tolerado, lo que llevó a la selección de 60 mg como la dosis biológica óptima. La retroalimentación de la FDA respalda una vía de aprobación acelerada, con una cohorte pivotal de ~50 pacientes prevista para comenzar en la segunda mitad de 2026 para respaldar una futura BLA.

Beam Therapeutics planea la presentación de la BLA de risto-cel a partir de finales de 2026

El 8-K confirma que la empresa espera presentar una BLA en EE.UU. para risto-cel en la enfermedad de células falciformes a partir de diciembre de 2026, respaldada por una nueva línea de crédito no dilutiva de 500 millones de dólares con Sixth Street que extiende la liquidez hasta mediados de 2029 y financia el esperado lanzamiento comercial.