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Grado decisivoResultados principales
Beam Therapeutics: BEAM-302 AATD datos principales; cohorte pivotal H2 2026
Los datos principales actualizados de la fase 1/2 de BEAM-302 en AATD mostraron aumentos robustos de AAT y un perfil bien tolerado, lo que llevó a la selección de 60 mg como la dosis biológica óptima. La retroalimentación de la FDA respalda una vía de aprobación acelerada, con una cohorte pivotal de ~50 pacientes prevista para comenzar en la segunda mitad de 2026 para respaldar una futura BLA.
Datos clave
- Presentado
- 7 may 2026, 11:06
- Evento
- Resultados principales
- Dirección
- Positivo
- Empresa
BEAMBeam Therapeutics- Activo
- BEAM-302
- Fuente
- SEC 8-K
- Confianza
- Con fuente
Extracto de la fuente
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Updates Recent BEAM-302 Topline Data in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) Demonstrate Strong Single-dose Safety and Efficacy Profile, with 60 mg Selected as Optimal Biological Dose; Global Pivotal Cohort Expected to Initiate in Second Half of 2026 Data from Phase 1/2 BEACON Clinical Trial of Risto-cel in Sickle Cell Disease Published in April 1 Issue of the New England Journal of Medicine; U.S. Biologics License Application (BLA) Submission Expected as Early as Year-End 2026 Investigational New Drug (IND) Application for BEAM-304 in PKU and Data from BEAM-301 in GSDIa Anticipated in 2026 Ended First Quarter 2026 with $1.2 Billion in Cash, Cash