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United Therapeutics: la FDA acepta la sNDA para Tyvaso nebulizado en FPI

La FDA ha aceptado la NDA suplementaria para Tyvaso nebulizado (treprostinil) para tratar la FPI, iniciando un ciclo formal de revisión. Se espera que la agencia complete su revisión a finales de abril de 2027. Si se aprueba, Tyvaso nebulizado se convertiría en la primera y única terapia antifibrótica inhalada para la FPI.

United Therapeutics: la FDA acepta la NDA para ralinepag en HAP y fija la PDUFA para junio de 2027

La FDA ha aceptado la NDA para ralinepag y ha asignado una fecha objetivo de acción PDUFA del 24 de junio de 2027. La presentación está respaldada por el ensayo de fase 3 ADVANCE OUTCOMES que muestra una reducción del 55% en el riesgo de empeoramiento clínico frente a placebo.

United Therapeutics: la FDA autoriza el primer producto de plasma liofilizado en EE.UU.

La FDA concedió la autorización completa a Ezplaz Freeze-Dried Plasma, el primer producto de este tipo aprobado en Estados Unidos. La aprobación establece una nueva opción de plasma para pacientes adultos cuando el plasma convencional no está disponible, convirtiendo el activo de investigacional a estado comercialmente autorizado.

United Therapeutics recibe la aprobación PMA de la FDA para el dispositivo LungFX EVLP

La FDA otorgó la aprobación precomercialización (PMA) del dispositivo LungFX para la perfusión pulmonar ex vivo centralizada de pulmones donantes que no pueden colocarse para trasplante mediante procuración directa. El dispositivo es el primero aprobado específicamente para su uso en una instalación centralizada, ampliando el acceso para los programas de trasplante sin requerir capacidades EVLP en el sitio. Lung Bioengineering espera agregar LungFX a sus servicios en 2027.

United Therapeutics obtiene la autorización de la FDA para el ensayo de xenotrasplante UHeart

La FDA autorizó la solicitud IND de la empresa para iniciar el estudio clínico EXPRESS del UHeart editado con 10 genes en hasta dos participantes iniciales. El estudio está diseñado como un ensayo sin fisuras de fase 1/2/3 destinado a generar datos que respalden una futura solicitud de BLA. La inscripción del segundo participante y cualquier expansión estarán condicionadas a la revisión por parte de la FDA de los datos de seguridad y eficacia de los trasplantes anteriores.

United Therapeutics recibe la designación RMAT para miroliverELAP en ALF

La FDA otorgó la designación RMAT a miroliverELAP, un producto de asistencia hepática bioingenierizado externo para insuficiencia hepática aguda. La designación proporciona orientación intensiva de la FDA, elegibilidad para revisión prioritaria y continua, y posibles vías de aprobación acelerada. No se indica ninguna fecha PDUFA ni otro hito futuro en el comunicado.

United Therapeutics: el ensayo de fase 3 TETON-1 en FPI alcanza el criterio de valoración principal

TETON-1 cumplió su criterio de valoración principal de cambio absoluto en la FVC a las 52 semanas con un efecto del tratamiento de 130,1 mL sobre placebo (p<0,0001). La empresa planea presentar una NDA suplementaria a finales del verano de 2026 solicitando la ampliación de la indicación en FPI para Tyvaso nebulizado, con revisión prioritaria solicitada.

United Therapeutics: ralinepag reduce el riesgo de empeoramiento de la HAP en un 55% en la fase 3

El ensayo de fase 3 ADVANCE OUTCOMES cumplió su criterio de valoración principal, mostrando una reducción del 55% en los eventos de empeoramiento clínico frente a placebo. United Therapeutics planea presentar una NDA para ralinepag en el segundo semestre de 2026, posicionando la prostaciclina oral de administración única diaria como un posible nuevo estándar de atención en la HAP.