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PTC Therapeutics adquiere ST-920 para la enfermedad de Fabry; presentación de BLA prevista para el cuarto trimestre de 2026

PTC Therapeutics adquirió el programa de terapia génica AAV ST-920 para la enfermedad de Fabry de Sangamo por 111 millones de dólares por adelantado más hasta 100 millones de dólares en hitos regulatorios. La compañía ahora espera completar la presentación de BLA en el cuarto trimestre de 2026, con posible aprobación acelerada y lanzamiento comercial en 2027.

sepiapterin · Actualización del registro NCT06302348

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ataluren · NCT01247207 actualización del registro

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votoplam · Actualización del registro NCT07326709

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PTC Therapeutics completa la adquisición de ST-920 de Sangamo

PTC Therapeutics completó su adquisición de ST-920, una terapia génica en etapa BLA para la enfermedad de Fabry de Sangamo Therapeutics. La compañía ahora espera completar la presentación de la BLA en el cuarto trimestre de 2026.

PTC Therapeutics completa la adquisición de ST-920 (isaralgagene civaparvovec) para la enfermedad de Fabry

PTC Therapeutics completó su adquisición de ST-920 de Sangamo. Se espera completar una presentación continua de BLA para aprobación acelerada en el cuarto trimestre de 2026. El activo ya cuenta con las designaciones de Medicamento Huérfano de la FDA, Vía Rápida y RMAT.

PTC Therapeutics adquirirá la terapia génica AAV ST-920 para la enfermedad de Fabry

PTC Therapeutics firmó un acuerdo de compra de activos para adquirir el programa de terapia génica AAV ST-920 de Sangamo para la enfermedad de Fabry por $111 millones iniciales más hasta $100 millones en hitos contingentes vinculados a la aprobación acelerada y completa de la FDA. La transacción está sujeta a la aprobación del Tribunal de Quiebras programada para el 10 de septiembre de 2026, y otras condiciones de cierre habituales, con un cierre objetivo para el 15 de octubre de 2026.

PTC adquirirá la terapia génica ST-920 para Fabry; presentación de BLA prevista para el Q4 2026

PTC fue seleccionada como la postora ganadora para adquirir ST-920, una terapia génica AAV en etapa BLA para la enfermedad de Fabry, de Sangamo. La empresa planea completar una presentación BLA continua para aprobación acelerada en Q4 2026, aprovechando la infraestructura existente en enfermedades raras. La adquisición sigue sujeta a la aprobación del tribunal de quiebras y otras condiciones de cierre esperadas a finales de Q3 o principios de Q4 2026.

PTCT: Resultados positivos a 24 meses del análisis preliminar de PIVOT-HD para votoplam en EH

PTC informó resultados positivos preliminares del análisis interino a 24 meses del estudio de extensión PIVOT-HD de votoplam, que muestran un beneficio dependiente de la dosis en la cUHDRS con una ralentización del 52% de la progresión de la enfermedad a la dosis de 10 mg y un perfil de seguridad favorable continuado. Los datos respaldan el estudio global en curso de fase 3 INVEST-HD liderado por Novartis, con el primer paciente dosificado que desencadena un pago por hito de $50 millones a PTC en el segundo trimestre de 2026, y PTC y Novartis ahora se alinearán en posibles interacciones regulatorias.

PTC Therapeutics retira la NDA de Translarna tras la opinión de la FDA

PTC ha retirado su resolicitud de NDA para Translarna (ataluren) en DMD por mutación sin sentido. La FDA indicó que los datos presentados probablemente no cumplen el umbral de evidencia sustancial de eficacia. La retirada pone fin a la actual vía de revisión regulatoria en EE.UU. para el producto.

PTC Therapeutics programa el Día de I+D para el 2 de diciembre de 2025

PTC celebrará un Día de I+D en Nueva York el 2 de diciembre de 2025. Se espera que el evento proporcione actualizaciones sobre el lanzamiento de Sephience y los programas de la cartera, incluidos votoplam y vatiquinone.

PTC Therapeutics, Inc. · carta de respuesta completa (NDA 220049)

La FDA emitió una carta de respuesta completa para NDA 220049 con fecha 2025-08-18.