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PTCT: Resultados positivos a 24 meses del análisis preliminar de PIVOT-HD para votoplam en EH

PTC informó resultados positivos preliminares del análisis interino a 24 meses del estudio de extensión PIVOT-HD de votoplam, que muestran un beneficio dependiente de la dosis en la cUHDRS con una ralentización del 52% de la progresión de la enfermedad a la dosis de 10 mg y un perfil de seguridad favorable continuado. Los datos respaldan el estudio global en curso de fase 3 INVEST-HD liderado por Novartis, con el primer paciente dosificado que desencadena un pago por hito de $50 millones a PTC en el segundo trimestre de 2026, y PTC y Novartis ahora se alinearán en posibles interacciones regulatorias.

Datos clave

Presentado
7 may 2026, 20:09
Evento
Resultados principales
Dirección
Positivo
Activo
votoplam
Fuente
SEC 8-K
Confianza
Con fuente
Hito
$50 millones
beneficio cUHDRS
52% de ralentización de la progresión de la enfermedad a dosis de 10 mg

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 tmb-20260507xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 ​ ​ ​ ​ PTC Therapeutics proporciona una actualización corporativa y presenta los resultados financieros del primer trimestre de 2026 – Ingresos totales del primer trimestre de 2026 de $273 millones, incluidos $226 millones de ingresos por productos, que respaldan el aumento de la orientación para todo el año 2026 – ​ – El impulso del lanzamiento global de Sephience™ (sepiapterin) continúa con ingresos de $125 millones en el primer trimestre de 2026, lo que representa un crecimiento del 36% respecto al trimestre anterior – ​ – Resultados positivos preliminares del análisis interino a 24 meses del estudio de extensión PIVOT-HD de votoplam, que respaldan el estudio global en curso de fase 3 INVEST-HD y posibles interacciones regulator

SEC 8-K