PTC adquirirá la terapia génica ST-920 para Fabry; presentación de BLA prevista para el Q4 2026

PTC fue seleccionada como la postora ganadora para adquirir ST-920, una terapia génica AAV en etapa BLA para la enfermedad de Fabry, de Sangamo. La empresa planea completar una presentación BLA continua para aprobación acelerada en Q4 2026, aprovechando la infraestructura existente en enfermedades raras. La adquisición sigue sujeta a la aprobación del tribunal de quiebras y otras condiciones de cierre esperadas a finales de Q3 o principios de Q4 2026.

Datos clave

Presentado: 13 ago 2026, 11:00
Evento: Solicitud presentada
Dirección: Positivo
Empresa: PTCTPTC Therapeutics
Activo: isaralgagene civaparvovec
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
pago inicial: $111 millones
hitos: hasta $100 millones

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 tmb-20260812xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC to Expand Rare Disease Portfolio with Acquisition of BLA-Stage ST-920 Fabry Disease Program – Planned acquisition leverages existing regulatory and commercial infrastructure and leadership's experience in Fabry therapy commercialization – – ST-920 is a one-time administered AAV gene therapy for the enzyme deficient in Fabry disease with demonstrated long-term clinical benefits and safety profile – – BLA submission expected to be completed in Q4 2026 with potential for commercial launch in 2027 – – PTC will host a conference call today, Aug. 12, at 5 p.m. ET – WARREN, N.J., Aug. 12, 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NASDAQ: PTCT) today announced that it was selected as the winning bidder to acquire ST-920 – a BLA-stage one-tim

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