PTC Therapeutics completa la adquisición de ST-920 (isaralgagene civaparvovec) para la enfermedad de Fabry

PTC Therapeutics completó su adquisición de ST-920 de Sangamo. Se espera completar una presentación continua de BLA para aprobación acelerada en el cuarto trimestre de 2026. El activo ya cuenta con las designaciones de Medicamento Huérfano de la FDA, Vía Rápida y RMAT.

Datos clave

Presentado: 21 sept 2026, 20:34
Evento: Solicitud presentada
Dirección: Positivo
Empresa: PTCTPTC Therapeutics
Activo: isaralgagene civaparvovec
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 tmb-20260921xex99d1.htm EX-99.1 Exhibición 99.1 PTC completa la adquisición de la terapia génica ST-920 para la enfermedad de Fabry – Se espera completar la presentación de BLA en el cuarto trimestre de 2026 – WARREN, N.J., 21 de septiembre de 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que completó el acuerdo previamente anunciado con Sangamo Therapeutics, Inc. para adquirir ST-920, una terapia génica AAV administrada una sola vez en etapa de BLA para la enfermedad de Fabry. Se espera completar una presentación continua de BLA a la FDA para la aprobación acelerada de ST-920 en el cuarto trimestre de 2026. “Nuestro equipo espera completar la presentación de BLA de ST-920 y potencialmente llevar un tratamiento seguro, eficaz y duradero de la enfermedad administrado

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