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Scholar Rock: la FDA aprueba ISEMBYLD (apitegromab-mstn) para la AME

La FDA otorgó la aprobación completa para ISEMBYLD como la primera terapia dirigida al músculo para la AME en pacientes ≥2 años en terapia de base con SMN2. La aprobación se basa en los datos de la fase 3 SAPPHIRE que muestran ganancias estadísticamente significativas en la función motora en la escala HFMSE. El lanzamiento comercial en EE.UU. ya está en marcha con envío del producto en los próximos días.

Scholar Rock Holding Corporation · La FDA aprueba Isembyld (apitegromab-mstn)

La FDA lista Isembyld (apitegromab-mstn) como la aprobación de medicamento novedoso n.º 39 de 2026 el 2026-09-11: Para tratar la atrofia muscular espinal en adultos y pacientes pediátricos de 2 años de edad y mayores que actualmente reciben un tratamiento dirigido a SMN2

Scholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug para apitegromab en FSHD

La FDA otorgó las designaciones Fast Track y Orphan Drug a apitegromab para FSHD. El ensayo de fase 2 FORGE ha comenzado a dosificar participantes, evaluando 10 mg/kg de apitegromab frente a placebo en ~60 adultos con FSHD confirmado genéticamente.

Scholar Rock: la revisión de la BLA de apitegromab continúa con una segunda instalación de llenado y acabado; PDUFA 30 sep 2026

La revisión de la FDA de la BLA de apitegromab proseguirá ahora únicamente con la segunda instalación de llenado y acabado tras la retirada del sitio de Catalent Indiana tras una clasificación OAI. La fecha de acción PDUFA sigue siendo el 30 de septiembre de 2026, y la empresa afirma estar preparada para un lanzamiento inmediato en EE. UU. tras la aprobación.

Scholar Rock: la BLA de apitegromab sigue en curso para la decisión de la FDA el 30 de sep de 2026

La revisión de la BLA avanza con dos instalaciones de llenado y acabado independientes, cada una representando una vía separada hacia la aprobación. El paquete de datos para la segunda instalación ha sido presentado y está bajo revisión de la FDA. La compañía indica que está preparada para un lanzamiento inmediato en EE.UU. tras la aprobación, que podría producirse en cualquier momento hasta la fecha PDUFA del 30 de septiembre de 2026.

Scholar Rock: opinión del CHMP sobre la solicitud de autorización de comercialización de apitegromab retrasada hasta finales de 2026

La EMA está a la espera de la reclasificación por parte de la FDA de la instalación de llenado y acabado de Catalent Indiana antes de emitir una opinión del CHMP. Si se produce la reclasificación, se espera la opinión más adelante en 2026; de lo contrario, Scholar Rock cambiará a su segunda instalación de llenado y acabado ya incluida en la solicitud de autorización de comercialización de medicamentos biológicos de EE. UU.

Scholar Rock: la FDA acepta la BLA de apitegromab; PDUFA fijado para el 30 de sep de 2026

La FDA aceptó la BLA de apitegromab para SMA con una fecha de acción PDUFA del 30 de septiembre de 2026. La presentación cubre dos sitios de llenado y acabado, uno de los cuales (Catalent Indiana) ya ha sido reinspeccionado. La compañía está preparada para el lanzamiento inmediato en EE.UU. tras la aprobación.

Scholar Rock vuelve a presentar la BLA de apitegromab para la AME

Scholar Rock volvió a presentar la BLA de apitegromab a la FDA tras resolver la CRL de septiembre de 2025 relacionada con observaciones de llenado y acabado en Catalent Indiana. La nueva presentación incluye una segunda planta de llenado y acabado en EE. UU. y se ajusta a la orientación de la FDA de la reunión de tipo C del 3 de marzo de 2026. Se espera la aceptación de la FDA en un plazo de 30 días, con una fecha de acción PDUFA prevista para finales de septiembre de 2026.

Scholar Rock: resubmission de la BLA de apitegromab prevista para 2026 tras reinspección de Catalent

El documento indica que Scholar Rock planea volver a presentar la BLA de apitegromab una vez que la FDA realice con éxito la reinspección de la instalación de Catalent en Indiana, tras una reunión constructiva con la FDA en la que no se solicitaron acciones correctivas adicionales. La compañía también informa que la revisión de la MAA de la EMA está en curso con una decisión esperada para mediados de 2026, y se anticipan lanzamientos en EE.UU. y Europa en 2026 tras la aprobación.

Scholar Rock: se anticipa la resubmisión de la BLA de apitegromab y el lanzamiento en EE.UU. en 2026

La compañía ahora prevé una resubmisión de la BLA y un lanzamiento en EE.UU. en 2026 tras la aprobación de la FDA, después de recibir una CRL en septiembre de 2025. La FDA ha programado una reunión con Catalent Indiana (Novo Nordisk) a principios de 2026 para revisar el progreso de las medidas correctivas en la instalación de llenado y acabado de Bloomington. La decisión de la MAA de la EMA sigue esperándose para mediados de 2026.

SRRK: Catalent Indiana recibe carta de advertencia de la FDA tras clasificación OAI

La FDA emitió una carta de advertencia a Catalent Indiana (Novo Nordisk) tras el Formulario 483 de julio de 2025; la inspección de la instalación se clasificó como acción oficial indicada. La empresa sostuvo una reunión de Tipo A el 12 de noviembre de 2025 y aún guía la resubmisión de la BLA y el lanzamiento de apitegromab en SMA durante 2026.

Scholar Rock completa reunión Tipo A con la FDA para la BLA de apitegromab

Scholar Rock sostuvo una reunión Tipo A constructiva con la FDA el 12 de noviembre de 2025, para la BLA de apitegromab en SMA. Catalent Indiana (Novo Nordisk) confirmó que la remediación de la instalación de llenado y acabado está en marcha para estar lista para reinspección a fin de año. La resubmisión de la BLA y el lanzamiento en EE.UU. se anticipan ahora para 2026.

Scholar Rock recibe una CRL de la FDA para apitegromab en SMA

La FDA emitió una Carta de Respuesta Completa para la BLA de apitegromab, citando únicamente observaciones en la instalación de llenado y acabado de Catalent Indiana. No se plantearon problemas de eficacia, seguridad ni de sustancia farmacéutica. Scholar Rock planea volver a presentar la BLA una vez que Catalent Indiana resuelva las observaciones.

Scholar Rock, Inc. · carta de respuesta completa (BLA 761463)

La FDA emitió una carta de respuesta completa para BLA 761463 con fecha 2025-09-22.