MIRM Mirum

brelovitug · Actualización del registro NCT07454837

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Mirum informa resultados positivos de la cohorte 2 de PROGRESS para zilurgisertib en FOP pediátrica

La cohorte 2 de PROGRESS cumplió sus criterios de valoración de eficacia en la semana 24, mostrando que zilurgisertib redujo el volumen total de lesiones de HO en 8,09 cm³ (frente a +9,14 cm³ con placebo), impidió nuevas lesiones de HO en todos los pacientes tratados y mejoró las puntuaciones de movilidad articular CAJIS. La seguridad fue consistente con la cohorte 1 sin nuevas señales. Estos datos respaldarán la presentación de una sNDA en el primer semestre de 2027 para ampliar la aprobación existente (edades ≥12 años) a niños de 6 a <12 años.

Mirum publicará los resultados principales de la fase 3 EXPAND para LIVMARLI (maralixibat)

Mirum organizará una llamada para inversores el 12 de octubre de 2026 para compartir los resultados principales del estudio de fase 3 EXPAND de LIVMARLI (maralixibat) en enfermedades hepáticas colestásicas ultrarraras. Esta es la primera divulgación de los datos de eficacia primaria y seguridad del ensayo aleatorizado controlado con placebo que evalúa el prurito colestásico en pacientes de 6 meses y mayores, incluidos aquellos con atresia biliar.

brelovitug · Actualización del registro NCT07200908

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maralixibat · Actualización del registro NCT06553768

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Mirum Pharmaceuticals: la FDA aprueba Atebrioz (zilurgisertib) para FOP

La FDA ha aprobado los comprimidos de Atebrioz (zilurgisertib) para reducir el volumen de nueva osificación heterotópica en adultos y pacientes pediátricos de 12 años y mayores con fibrodisplasia osificante progresiva. Esto marca el tercer tratamiento aprobado para FOP.

Mirum informará los resultados principales de la fase 3 AZURE-1 para brelovitug en VHD

Mirum publicará los resultados principales del estudio de fase 3 AZURE-1 de brelovitug en hepatitis delta crónica junto con datos de 48 semanas de la parte de fase 2b en una llamada a inversores del 28 de septiembre de 2026. Esto marca la primera lectura de eficacia clínica del activo en su ensayo pivotal.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. · La FDA aprueba Atebrioz (zilurgisertib)

La FDA lista Atebrioz (zilurgisertib) como aprobación de fármaco novedoso n.º 44 de 2026 el 2026-09-25: Para reducir el volumen de osificación heterotópica total nueva en adultos y pacientes pediátricos de 12 años y mayores con fibrodisplasia osificante progresiva

Mirum obtiene la licencia de zilurgisertib; la FDA establece la PDUFA para el 26 de septiembre de 2026

Mirum adquirió los derechos exclusivos en todo el mundo de zilurgisertib de Incyte para FOP. La FDA ha aceptado la NDA y ha concedido la Revisión Prioritaria con una fecha PDUFA del 26 de septiembre de 2026. La presentación está respaldada por el estudio pivotal de Fase 2 PROGRESS.

Mirum: el estudio de fase 2b VISTAS de volixibat alcanza el criterio de valoración principal en la CEP

El estudio de fase 2b VISTAS alcanzó su criterio de valoración principal, mostrando una mejora estadísticamente significativa de 1,64 puntos ajustada por placebo en el prurito (p<0,0001) en pacientes con CEP y prurito moderado a grave. La compañía planea ahora una reunión previa a la solicitud de NDA con la FDA en el verano de 2026 y la presentación de la NDA en el segundo semestre de 2026. Los datos preliminares del estudio de fase 2b VANTAGE en la CBP se esperan ahora para el primer trimestre de 2027.

Mirum completa el reclutamiento en el estudio de fase 3 EXPAND de maralixibat

Mirum anunció la finalización del reclutamiento en el estudio de fase 3 EXPAND que evalúa maralixibat para el prurito colestásico en enfermedades hepáticas colestásicas raras adicionales. El estudio está diseñado para respaldar una posible ampliación de la indicación más allá de las aprobaciones actuales en el síndrome de Alagille y PFIC. Se esperan datos principales en el cuarto trimestre de 2026.

Mirum demanda a cuatro solicitantes de ANDA por las patentes de Livmarli

Mirum presentó demandas por infracción de patentes en el Tribunal de Distrito de Delaware contra Sandoz, Annora, Zydus y Zenara después de que presentaran ANDAs para Livmarli genérico. Las demandas activan una suspensión automática de 30 meses que bloquea la aprobación final de la FDA de los genéricos hasta que expire la última patente del Libro Naranja reclamada.

Mirum adquirirá brelovitug (HDV) mediante acuerdo con Bluejay; datos principales de fase 3 en 2H 2026

Mirum firmó un acuerdo definitivo para adquirir Bluejay Therapeutics, sumando derechos mundiales sobre brelovitug, un anticuerpo monoclonal en fase 3 para HDV. El programa registracional AZURE continúa reclutando pacientes y se prevén datos principales en 2H 2026, con posible solicitud de BLA en 2027.

Mirum recibe notificación del Párrafo IV para Livmarli (maralixibat)

Sandoz presentó una ANDA solicitando la aprobación de una versión genérica de Livmarli y certificó que cinco patentes listadas en el Libro Naranja son inválidas, no ejecutables o no infringidas. Mirum tiene la intención de presentar una demanda dentro de 45 días, lo que activaría una suspensión de 30 meses que impediría la aprobación final de la FDA de la ANDA.