Registro de fuente primaria
Grado decisivoAprobación de la FDA
Scholar Rock: la FDA aprueba ISEMBYLD (apitegromab-mstn) para la AME
La FDA otorgó la aprobación completa para ISEMBYLD como la primera terapia dirigida al músculo para la AME en pacientes ≥2 años en terapia de base con SMN2. La aprobación se basa en los datos de la fase 3 SAPPHIRE que muestran ganancias estadísticamente significativas en la función motora en la escala HFMSE. El lanzamiento comercial en EE.UU. ya está en marcha con envío del producto en los próximos días.
Datos clave
- Presentado
- 14 sept 2026, 12:00
- Evento
- Aprobación de la FDA
- Dirección
- Positivo
- Empresa
SRRKScholar Rock- Activo
- apitegromab
- Fuente
- SEC 8-K
- Confianza
- Con fuente
- hfmse responders
- 34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
- hfmse improvement
- 2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
- safety population
- >500 individuals across studies
- extension enrollment
- 98% of SAPPHIRE participants
Extracto de la fuente
EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock Announces FDA Approval of ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), the First and Only Muscle-Targeted Treatment for Children and Adults with Spinal Muscular Atrophy (SMA) September 11, 2026 · ISEMBYLD is approved for use in all adults and children ≥2 years of age with SMA who are currently receiving a survival motor neuron 2 (SMN2)-targeted treatment · ISEMBYLD recommended dose of 10 mg/kg showed a robust, clinically meaningful 2.2-point improvement in motor function as measured by the gold-standard Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) compared to placebo, with all patients receiving SMN2-targeted background therapy (p = 0.0121*) · ISEMBYLD showed a ≥ 3-point increase in HFMSE in 34.2% of patients compared to
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