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Grado decisivoAprobación de la FDA

Scholar Rock: la FDA aprueba ISEMBYLD (apitegromab-mstn) para la AME

La FDA otorgó la aprobación completa para ISEMBYLD como la primera terapia dirigida al músculo para la AME en pacientes ≥2 años en terapia de base con SMN2. La aprobación se basa en los datos de la fase 3 SAPPHIRE que muestran ganancias estadísticamente significativas en la función motora en la escala HFMSE. El lanzamiento comercial en EE.UU. ya está en marcha con envío del producto en los próximos días.

Datos clave

Presentado
14 sept 2026, 12:00
Evento
Aprobación de la FDA
Dirección
Positivo
Empresa
SRRKScholar Rock
Activo
apitegromab
Fuente
SEC 8-K
Confianza
Con fuente
hfmse responders
34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
hfmse improvement
2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
safety population
>500 individuals across studies
extension enrollment
98% of SAPPHIRE participants

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock Announces FDA Approval of ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), the First and Only Muscle-Targeted Treatment for Children and Adults with Spinal Muscular Atrophy (SMA) September 11, 2026 · ISEMBYLD is approved for use in all adults and children ≥2 years of age with SMA who are currently receiving a survival motor neuron 2 (SMN2)-targeted treatment · ISEMBYLD recommended dose of 10 mg/kg showed a robust, clinically meaningful 2.2-point improvement in motor function as measured by the gold-standard Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) compared to placebo, with all patients receiving SMN2-targeted background therapy (p = 0.0121*) · ISEMBYLD showed a ≥ 3-point increase in HFMSE in 34.2% of patients compared to

SEC 8-K

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