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Grado decisivoOpinión de la EMA
Novartis: la CE aprueba Itvisma para pacientes con AME ≥2 años
La Comisión Europea ha aprobado Itvisma (onasemnogene abeparvovec) para niños de dos años y mayores, adolescentes y adultos con AME 5q, ampliando la indicación de la terapia génica más allá de la población infantil previamente aprobada. Esto convierte a Itvisma en la primera y única terapia de reemplazo génico aprobada en la UE para esta amplia población con AME. La aprobación se basa en el estudio registracional STEER y en los estudios de apoyo STRENGTH y STRONG, que demuestran un beneficio sostenido en la función motora.
Datos clave
- Presentado
- 2 jul 2026, 05:00
- Evento
- Opinión de la EMA
- Dirección
- Positivo
- Empresa
NVSNovartis- Activo
- onasemnogene abeparvovec
- Confianza
- Con fuente
- seguimiento
- 52 semanas
- mejora hfmse
- 2,39 puntos
Extracto de la fuente
Novartis recibe la aprobación de la Comisión Europea para Itvisma® para la atrofia muscular espinal (AME) Primera terapia de reemplazo génico en la UE para la población amplia con AME, incluidos niños de dos años y mayores, adolescentes y adultos Dosis fija única diseñada para reemplazar el gen SMN1 defectuoso, proporcionando una opción distinta de los enfoques de dosificación continua Las terapias de reemplazo génico de Novartis ahora son elegibles en la UE para personas con AME de todos los grupos de edad Basilea, 2 de julio de 2026 – Novartis anunció hoy que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Itvisma ® (onasemnogene abeparvovec) para el tratamiento de niños de dos años y mayores, adolescentes y adultos que viven con atrofia muscular espinal (AME) 5q con una mutación bialélica en el
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Grado decisivo
24 nov 2025
00:00
NVSNovartis