REGENXBIO, Inc. · carta de respuesta completa (BL 125840)

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g YN U.S. FOOD & DRUG ADMINISTRATION Our STN: BL 125840/0 COMPLETE RESPONSE February 7, 2026 REGENXBIO, Inc. Attention: Steve Pakola, MD 9804 Medical Center Drive Rockville, MD 20850 Estimado Dr. Pakola: Por favor, consulte su Solicitud de Licencia Biológica (1b) (4) , para clemidsogene lanparvovee, (1) Hemos completado nuestra revisión de todas las presentaciones que ha realizado en relación con esta BLA. Tras nuestra revisión completa, hemos concluido que no podemos conceder la aprobación final debido a las deficiencias que se describen a continuación. Usted presentó una BLA para clemidsogene lanparvovec, una terapia génica para la indicación solicitada de tratamiento de pacientes con mucopolisacaridosis tipo II (MPS II, síndrome de Hunter). Su indicación amplia solicitada implic

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