Registro de fuente primaria
Grado decisivoResultados principales
SLDB: Datos provisionales de INSPIRE DUCHENNE; reunión con la FDA prevista para el primer semestre de 2026
El 8-K informa datos provisionales positivos de la Fase 1/2 de 23 participantes que muestran una expresión media de microdistrofina del 58% y fuertes correlaciones con la restauración de DAPC y biomarcadores de protección muscular. La compañía ha adelantado su reunión prevista con la FDA al primer semestre de 2026 para discutir posibles vías de registro, incluida la aprobación acelerada, tras dosificar a 30 participantes e iniciar IMPACT DUCHENNE Fase 3 fuera de EE.UU.
Datos clave
- Presentado
- 3 nov 2025, 22:15
- Evento
- Resultados principales
- Dirección
- Positivo
- Empresa
SLDBSolid Biosciences- Activo
- SGT-003
- Fuente
- SEC 8-K
- Confianza
- Con fuente
- Dosificados
- 23 participantes al 31 de octubre de 2025
- nNOS (IF)
- 26% (media)
- Tendencia de la LVEF
- Rango normal (60-69%)
- Reducción de CK
- 34% día 90, 42% día 360
- Dosis objetivo
- 30 participantes para principios de 2026
- Copias de vector
- 13 por núcleo
- Reducción de cTnI
- 31% día 90, 70% día 360
- Microdistrofina (IF)
- 51% (media)
- Microdistrofina (MS)
- 58% (media)
- Microdistrofina (WB)
- 58% (media)
- Beta-sarcoglicano (IF)
- 50% (media)
Extracto de la fuente
EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Solid Biosciences Reports Third Quarter 2025 Financial Results and Provides Update on INSPIRE DUCHENNE Clinical Trial Progress and Planned Regulatory Discussions - Duchenne (SGT-003): 23 participantes han sido dosificados en el ensayo INSPIRE DUCHENNE al 31 de octubre de 2025; Solid espera haber dosificado a 30 participantes en total a principios de 2026, y luego planea reunirse con la FDA para discutir posibles vías de registro en el primer semestre de 2026 - - SGT-003 ha sido generalmente bien tolerado utilizando un régimen de inmunomodulación profiláctica solo con esteroides; la monitorización de seguridad cardíaca continuó mostrando reducción de la lesión cardíaca y señales tempranas de normalización de la función cardíaca - -