Biofarma · Aprobaciones de la FDA · Acción
Solid Biosciences Inc. es una empresa de ciencias de la vida centrada en el avance de una cartera de candidatos actuales y futuros para terapia génica, incluyendo SGT-003 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, SGT-212 para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, SGT-501 para el tratamiento de la t…
Activos registrados: SGT-003
Catalizadores con fecha de SLDB, incluidos los decididos recientemente.
Todos los eventos de primera mano de SLDB, los más recientes primero.
El 8-K informa datos provisionales positivos de la Fase 1/2 de 23 participantes que muestran una expresión media de microdistrofina del 58% y fuertes correlaciones con la restauración de DAPC y biomarcadores de protección muscular. La compañía ha adelantado su reunión prevista con la FDA al primer semestre de 2026 para discutir posibles vías de registro, incluida la aprobación acelerada, tras dosificar a 30 participantes e iniciar IMPACT DUCHENNE Fase 3 fuera de EE.UU.
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