Record mula sa primary source

Decision-gradeTopline na resulta

Nag-uulat ang PepGen ng 5 mg/kg MAD topline data para sa PGN-EDODM1 sa DM1

Ipinakita ng pinakamababang dosis na cohort (5 mg/kg) ng Phase 2 FREEDOM2 MAD study ang kanais-nais na kaligtasan at katamtamang splicing correction (7.3% vs 6.8% placebo), na may outlier-adjusted mean na 22.9%. Nananatili sa track ang kumpanya na iulat ang 10 mg/kg cohort data sa 2H 2026.

Mahahalagang fact

Na-file
Mar 30, 2026, 08:05 PM
Kaganapan
Topline na resulta
Direksyon
Neutral
Kumpanya
PEPGPepGen
Kumpiyansa
May source
kaligtasan
walang SAEs, lahat ng TEAEs mild o moderate
splicing correction
7.3% (treatment) vs 6.8% (placebo)
konsentrasyon sa kalamnan
158 ng/g
splicing correction ex outlier
22.9% (n=5)

Sipi mula sa source

Inanunsyo ng PepGen ang Topline Results mula sa Pinakamababang Dosis (5 mg/kg) MAD Cohort sa Patuloy na Phase 2 FREEDOM2 Study na Nagpapakita ng Kanais-nais na Kaligtasan, Splicing at vHOT Data Inanunsyo ng PepGen ang Topline Results mula sa Pinakamababang Dosis (5 mg/kg) MAD Cohort sa Patuloy na Phase 2 FREEDOM2 Study na Nagpapakita ng Kanais-nais na Kaligtasan, Splicing at vHOT Data Inanunsyo ng PepGen ang Topline Results mula sa Pinakamababang Dosis (5 mg/kg) MAD Cohort sa Patuloy na Phase 2 FREEDOM2 Study na Nagpapakita ng Kanais-nais na Kaligtasan, Splicing at vHOT Data – Ang PGN-EDODM1 ay karaniwang mahusay na tinatanggap na may lahat ng adverse events na mild o moderate at walang serious adverse events na naiulat – – Mean splicing correction na 7.3% ang naobserbahan sa PGN-EDODM

Press release ng kumpanya

Higit pa tungkol sa asset na ito

Kapansin-pansin
Mar 4, 2026
09:11 PM
PEPGPepGen

PepGen: Inaasahang data ng 5 mg/kg cohort ng FREEDOM2 sa Q1 2026

Pagbabago sa trial registrySEC 8-K