REGENXBIO, Inc. · sulat ng kumpletong tugon (BL 125840)

Sipi mula sa source

g YN U.S. FOOD & DRUG ADMINISTRATION Ang aming STN: BL 125840/0 SULAT NG KUMPLETONG TUGON Pebrero 7, 2026 REGENXBIO, Inc. Pansin: Steve Pakola, MD 9804 Medical Center Drive Rockville, MD 20850 Mahal na Dr. Pakola: Mangyaring sumangguni sa inyong Biologics License Application (1b) (4) , para sa clemidsogene lanparvovee, (1) Nakumpleto na namin ang aming pagsusuri sa lahat ng mga pagsusumite na ginawa ninyo na may kaugnayan sa BLA na ito. Pagkatapos ng aming kumpletong pagsusuri, napagpasyahan namin na hindi namin maibibigay ang huling pag-apruba dahil sa mga kakulangan na nakabalangkas sa ibaba. Nagsumite kayo ng BLA para sa clemidsogene lanparvovec, isang gene therapy para sa hiniling na indikasyon ng paggamot sa mga pasyente na may mucopolysaccharidosis type II (MPS II, Hunter syn

openFDA