RGNX REGENXBIO

REGENXBIO: FDA naglagay ng clinical hold sa RGX-121 BLA

Naglagay ang FDA ng clinical hold sa RGX-121 BLA matapos makita ang asymptomatic spine MRI findings sa limang kalahok ng CAMPSIITE. Hindi inaasahan ng kumpanya na muling isumite ang BLA sa malapit na panahon at isasama nila ang feedback ng FDA at mas mahabang-term data bago ang susunod na hakbang.

Novartis: Inaprubahan ng EC ang Itvisma para sa mga pasyenteng may SMA na ≥2 taong gulang

Inaprubahan ng European Commission ang Itvisma (onasemnogene abeparvovec) para sa mga bata na dalawang taong gulang at mas matanda, kabataan at matatanda na may 5q SMA, na nagpapalawak sa label ng gene therapy lampas sa dating inaprubahang populasyon ng sanggol. Ginagawa nitong ang Itvisma ang unang at tanging gene replacement therapy na inaprubahan sa EU para sa malawak na populasyon ng SMA. Sinusuportahan ang pag-apruba ng registrational STEER study at mga supportive STRENGTH at STRONG studies na nagpapakita ng patuloy na benepisyo sa motor-function.

Nakumpleto na ng REGENXBIO ang dosing sa confirmatory study ng RGX-202, plano ng BLA sa Q3 2026

Nakumpleto na ng REGENXBIO ang dosing sa confirmatory study ng RGX-202 para sa Duchenne muscular dystrophy, na nagtapos sa registrational program. Plano na ngayon ng kumpanya na magsumite ng BLA sa ilalim ng accelerated approval pathway sa Q3 2026, na may potensyal na FDA approval na nakatakda para sa ikalawang kalahati ng 2027. Kasama sa BLA ang safety data mula sa 63 patients at efficacy data mula sa pivotal cohort na 30 patients.

REGENXBIO nagkakasundo sa FDA tungkol sa landas ng muling pagsumite ng NAVSUNLI BLA

Kinumpirma ng FDA na sapat ang kasalukuyang datos ng CAMPSIITE para sa pagsusuri ng accelerated approval at walang bagong pag-aaral na kinakailangan. Magdaraos ang REGENXBIO ng Type A meeting sa Hulyo at muling isusumite ang BLA sa Q3 2026, kasunod ng expedited FDA review at mga talakayan tungkol sa labeling.

REGENXBIO: inaasahan ang pivotal topline data ng RGX-202 sa unang bahagi ng Q2 2026

Inihayag ng kumpanya na ang mga pivotal topline na resulta mula sa confirmatory Phase I/II AFFINITY DUCHENNE trial ng RGX-202 ay inaasahan sa early Q2 2026. Patuloy ang enrollment sa confirmatory trial (n=30) at inaasahan na ang karamihan ng mga pasyente ay ma-enroll sa oras ng nakaplanong BLA submission.

REGENXBIO tumanggap ng FDA CRL para sa RGX-121 BLA sa MPS II

Naglabas ang FDA ng Complete Response Letter noong Pebrero 7, 2026 na tinanggihan ang RGX-121 BLA sa ilalim ng accelerated approval. Binanggit ng ahensya ang kawalan ng katiyakan tungkol sa pagiging kwalipikado ng neuronopathic na pasyente, pagiging maihahambing ng external control, at CSF HS D2S6 bilang surrogate endpoint. Plano ng REGENXBIO na magdaos ng Type A meeting at balak na muling isumite ang BLA kasama ang karagdagang datos.

REGENXBIO, Inc. · sulat ng kumpletong tugon (BL 125840)

Naglabas ang FDA ng sulat ng kumpletong tugon para sa BL 125840 na may petsang 2026-02-07.

Novartis AG · inaprubahan ng FDA ang ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

FDA's Purple Book ay naglilista ng BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) bilang lisensyado noong 2025-11-24.

REGENXBIO: RGX-121 PDUFA itinakda sa Pebrero 8, 2026

Itinalaga ng FDA ang PDUFA target action date na Pebrero 8, 2026 para sa RGX-121 BLA. Inaasahan ng kumpanya na ang pag-apruba ay magbibigay ng Priority Review Voucher na ganap na pagmamay-ari nila.