NVS Novartis

Royalty Pharma: Nabigo ang pangunahing endpoint ng Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3

Nabigo ang Phase 3 HORIZON outcomes trial ng Novartis para sa pelacarsen na matugunan ang pangunahing composite cardiovascular endpoint nito kumpara sa placebo. Hindi na magbabayad ng anumang milestone payments ang Royalty Pharma sa Ionis at babalik sa Ionis ang Spinraza royalty interest nito pagkatapos ng $550 million sa mga bayad, na nagbubunga ng 1.1x return sa $500 million na pamumuhunan.

Natugunan ng remibrutinib ng Novartis ang pangunahing endpoint sa mga pagsubok na Phase III RMS

Natugunan ng mga pagsubok na Phase III REMODEL-1/-2 ang pangunahing endpoint, na nagpapakita ng makabuluhang pagbaba sa annualized relapse rate kumpara sa teriflunomide. Nakamit din ng remibrutinib ang pagiging higit sa lahat ng pangunahing secondary endpoints at nagpakita ng klinikal na makabuluhang pagkaantala sa pag-unlad ng kapansanan. Plano ng Novartis na ipakita ang data sa MSToronto2026 at magsumite para sa pandaigdigang pag-apruba ng regulasyon.

Novartis: Inaprubahan ng FDA ang Pluvicto para sa PSMA+ mHSPC

Inaprubahan ng FDA ang Pluvicto kasama ang ARPI para sa PSMA-positive mHSPC, pinalawak ang label mula sa mCRPC patungo sa lahat ng PSMA+ metastatic prostate cancer. Ang pag-apruba ay batay sa PSMAddition Phase 3 trial na nagpakita ng 28-33% na pagbaba sa panganib ng pag-unlad o pagkamatay kumpara sa standard of care. Ang bagong indikasyon ay halos nagdodoble sa karapat-dapat na populasyon ng pasyente.

Novartis: Binigyan ng tradisyonal na pag-apruba ng FDA ang Fabhalta (iptacopan) para sa IgAN

Ang FDA ay nagpalit ng pinabilis na pag-apruba ng Fabhalta (Aug 2024) sa tradisyonal na pag-apruba para sa pagpapabagal ng pagbaba ng function ng bato sa primary IgAN. Kasama na ngayon sa label ang resulta ng Phase 3 APPLAUSE-IgAN na nagpapakita ng 48 % na pagbawas sa annualized eGFR decline kumpara sa placebo sa loob ng dalawang taon.

Novartis: Inaprubahan ng EC ang Itvisma para sa mga pasyenteng may SMA na ≥2 taong gulang

Inaprubahan ng European Commission ang Itvisma (onasemnogene abeparvovec) para sa mga bata na dalawang taong gulang at mas matanda, kabataan at matatanda na may 5q SMA, na nagpapalawak sa label ng gene therapy lampas sa dating inaprubahang populasyon ng sanggol. Ginagawa nitong ang Itvisma ang unang at tanging gene replacement therapy na inaprubahan sa EU para sa malawak na populasyon ng SMA. Sinusuportahan ang pag-apruba ng registrational STEER study at mga supportive STRENGTH at STRONG studies na nagpapakita ng patuloy na benepisyo sa motor-function.

PTCT: Positibong 24-buwan na PIVOT-HD topline para sa votoplam sa HD

Iniulat ng PTC ang positibong topline na resulta mula sa 24-buwan na interim analysis ng PIVOT-HD extension study ng votoplam, na nagpapakita ng dose-dependent na benepisyo sa cUHDRS na may 52% pagbagal ng pag-unlad ng sakit sa 10 mg na dosis at patuloy na kanais-nais na kaligtasan. Sinusuportahan ng data ang patuloy na global Phase 3 INVEST-HD study na pinamumunuan ng Novartis, kung saan ang unang pasyenteng nabigyan ng dosis ay nag-trigger ng $50 milyon na milestone payment sa PTC sa Q2 2026, at ang PTC at Novartis ay mag-aalign na ngayon sa mga potensyal na regulatory interactions.

Novartis AG · inaprubahan ng FDA ang ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

FDA's Purple Book ay naglilista ng BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) bilang lisensyado noong 2025-11-24.