Record mula sa primary source
Decision-gradeTopline na resulta
PTCT: Positibong 24-buwan na PIVOT-HD topline para sa votoplam sa HD
Iniulat ng PTC ang positibong topline na resulta mula sa 24-buwan na interim analysis ng PIVOT-HD extension study ng votoplam, na nagpapakita ng dose-dependent na benepisyo sa cUHDRS na may 52% pagbagal ng pag-unlad ng sakit sa 10 mg na dosis at patuloy na kanais-nais na kaligtasan. Sinusuportahan ng data ang patuloy na global Phase 3 INVEST-HD study na pinamumunuan ng Novartis, kung saan ang unang pasyenteng nabigyan ng dosis ay nag-trigger ng $50 milyon na milestone payment sa PTC sa Q2 2026, at ang PTC at Novartis ay mag-aalign na ngayon sa mga potensyal na regulatory interactions.
Mahahalagang fact
- Na-file
- May 7, 2026, 08:09 PM
- Kaganapan
- Topline na resulta
- Direksyon
- Positibo
- Kumpanya
PTCTPTC Therapeutics- Asset
- votoplam
- Pinagmulan
- SEC 8-K
- Kumpiyansa
- May source
- Yugto
- $50 milyon
- Benepisyo sa cUHDRS
- 52% na pagbagal ng pag-usad ng sakit sa dosis na 10 mg
Sipi mula sa source
EX-99.1 2 tmb-20260507xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 Nagbibigay ang PTC Therapeutics ng Corporate Update at Nag-uulat ng First Quarter 2026 Financial Results – First quarter 2026 total revenue na $273 milyon, kasama ang $226 milyon na product revenue, na sumusuporta sa pagtaas ng full-year 2026 guidance – – Patuloy ang momentum ng global Sephience™ (sepiapterin) launch na may first quarter 2026 revenue na $125 milyon, na kumakatawan sa 36% quarter-over-quarter growth – – Positibong topline na resulta mula sa 24-buwan na interim analysis ng PIVOT-HD extension study ng votoplam, na sumusuporta sa patuloy na global Phase 3 INVEST-HD study at potensyal na regulatory interactions – – Open-label vatiquinone registration study na sisimulan sa Q3 2026 batay sa feedback ng FDA –