PTCT PTC Therapeutics

Nakuha ng PTC Therapeutics ang ST-920 para sa sakit na Fabry; inaasahang isusumite ang BLA sa Q4 2026

Nakuha ng PTC Therapeutics ang programa ng ST-920 AAV gene therapy para sa sakit na Fabry mula sa Sangamo sa halagang $111M agad at hanggang $100M sa mga regulatory milestone. Inaasahan na ngayon ng kumpanya na makukumpleto ang pagsusumite ng BLA sa Q4 2026, na may potensyal na accelerated approval at komersyal na paglulunsad sa 2027.

sepiapterin · NCT06302348 update sa rehistro

mga bansa: {'total_sites': 10, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 14, 'us_sites': 1}

ataluren · NCT01247207 registry update

katayuan: NAKUMPLETO → ITINIGIL; enrollment: 270 → 265; why_stopped: → Desisyon ng Sponsor; primary_outcomes: ['Bilang ng Mga Kalahok na May Mga Adverse Event', 'Bilang ng Mga Kalahok na May Mga Abnormalidad sa Mga Parameter sa Laboratoryo', 'Bilang ng Mga Kalahok na May Mga Abnormal na Pisikal na Natuklasan'] → ['Bilang ng Mga Kalahok na May Mga Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)']

votoplam · NCT07326709 update ng registry

mga bansa: {'total_sites': 82, 'us_sites': 34} → {'total_sites': 117, 'us_sites': 40}

Nakumpleto ng PTC Therapeutics ang pagkuha ng ST-920 mula sa Sangamo

Nakumpleto ng PTC Therapeutics ang pagkuha nito ng ST-920, isang BLA-stage na gene therapy para sa Fabry disease mula sa Sangamo Therapeutics. Inaasahan na ngayon ng kumpanya na makumpleto ang BLA submission sa Q4 2026.

Nakumpleto ng PTC Therapeutics ang pagkuha ng ST-920 (isaralgagene civaparvovec) para sa sakit na Fabry

Nakumpleto ng PTC Therapeutics ang pagkuha nito ng ST-920 mula sa Sangamo. Inaasahang makukumpleto ang rolling BLA submission para sa accelerated approval sa Q4 2026. Ang asset ay mayroon nang FDA Orphan Drug, Fast Track, at RMAT designations.

Kukunin ng PTC Therapeutics ang ST-920 AAV gene therapy para sa Fabry disease

PTC Therapeutics signed an asset purchase agreement to acquire Sangamo’s ST-920 AAV gene therapy program for Fabry disease for $111 million upfront plus up to $100 million in contingent milestones tied to FDA accelerated and full approval. The transaction is subject to Bankruptcy Court approval scheduled for September 10, 2026, and other customary closing conditions, with a target close by October 15, 2026.

PTC bibilihin ang ST-920 Fabry gene therapy; BLA filing planado sa Q4 2026

PTC ang napiling winning bidder para bilhin ang ST-920, isang BLA-stage AAV gene therapy para sa Fabry disease, mula sa Sangamo. Plano ng kumpanya na kumpletuhin ang rolling BLA submission para sa accelerated approval sa Q4 2026, gamit ang existing rare-disease infrastructure. Ang acquisition ay nananatiling subject sa bankruptcy court approval at iba pang closing conditions na inaasahang mangyayari sa late Q3 o early Q4 2026.

PTCT: Positibong 24-buwan na PIVOT-HD topline para sa votoplam sa HD

Iniulat ng PTC ang positibong topline na resulta mula sa 24-buwan na interim analysis ng PIVOT-HD extension study ng votoplam, na nagpapakita ng dose-dependent na benepisyo sa cUHDRS na may 52% pagbagal ng pag-unlad ng sakit sa 10 mg na dosis at patuloy na kanais-nais na kaligtasan. Sinusuportahan ng data ang patuloy na global Phase 3 INVEST-HD study na pinamumunuan ng Novartis, kung saan ang unang pasyenteng nabigyan ng dosis ay nag-trigger ng $50 milyon na milestone payment sa PTC sa Q2 2026, at ang PTC at Novartis ay mag-aalign na ngayon sa mga potensyal na regulatory interactions.

Binawi ng PTC Therapeutics ang NDA ng Translarna matapos ang feedback ng FDA

PTC has withdrawn its NDA resubmission for Translarna (ataluren) in nonsense mutation DMD. FDA indicated the submitted data are unlikely to meet the substantial evidence of effectiveness threshold. The withdrawal ends the current U.S. regulatory review path for the product.

PTC Therapeutics nag-iskedyul ng R&D Day para sa Disyembre 2, 2025

PTC ay magdaraos ng R&D Day sa New York sa Disyembre 2, 2025. Inaasahan na ang kaganapan ay magbibigay ng mga update tungkol sa paglulunsad ng Sephience at mga programa sa pipeline kabilang ang votoplam at vatiquinone.

PTC Therapeutics, Inc. · Complete Response Letter para sa NDA 220049

FDA issued a complete response letter for NDA 220049 dated 2025-08-18.