Nakumpleto ng PTC Therapeutics ang pagkuha ng ST-920 (isaralgagene civaparvovec) para sa sakit na Fabry

Nakumpleto ng PTC Therapeutics ang pagkuha nito ng ST-920 mula sa Sangamo. Inaasahang makukumpleto ang rolling BLA submission para sa accelerated approval sa Q4 2026. Ang asset ay mayroon nang FDA Orphan Drug, Fast Track, at RMAT designations.

Mahahalagang fact

Na-file: Set 21, 2026, 08:34 PM
Kaganapan: Naisumite ang aplikasyon
Direksyon: Positibo
Kumpanya: PTCTPTC Therapeutics
Asset: isaralgagene civaparvovec
Pinagmulan: SEC 8-K
Kumpiyansa: May source

Sipi mula sa source

EX-99.1 2 tmb-20260921xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 Nakumpleto ng PTC ang Pagkuha ng ST-920 Gene Therapy para sa Sakit na Fabry – Inaasahang makukumpleto ang pag-sumite ng BLA sa Q4 2026 – WARREN, N.J., Sept. 21, 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NASDAQ: PTCT) ay inanunsyo ngayon na nakumpleto nito ang dating inihayag na kasunduan sa Sangamo Therapeutics, Inc. upang makuha ang ST-920 – isang BLA-stage, isang beses na ina-administer na AAV gene therapy para sa sakit na Fabry. Inaasahang makukumpleto ang rolling BLA submission sa FDA para sa accelerated approval ng ST-920 sa Q4 2026. “Ang aming koponan ay inaasahang makukumpleto ang ST-920 BLA submission at posibleng magdala ng isang beses na ina-administer, ligtas at epektibong pangmatagalang paggamot sa sakit na nag-a-address sa mga lim

SEC 8-K