SRRK Scholar Rock

Scholar Rock: Inaprubahan ng FDA ang ISEMBYLD (apitegromab-mstn) para sa SMA

Nagbigay ang FDA ng buong pag-apruba para sa ISEMBYLD bilang unang therapy na nakatuon sa kalamnan para sa SMA sa mga pasyenteng ≥2 taong gulang na nasa SMN2 background therapy. Ang pag-apruba ay suportado ng Phase 3 SAPPHIRE data na nagpapakita ng makabuluhang pag-unlad sa motor-function sa HFMSE scale. Ang komersyal na paglulunsad sa U.S. ay kasalukuyang isinasagawa at ang produkto ay ipapadala sa loob ng ilang araw.

Scholar Rock Holding Corporation · Inaprubahan ng FDA ang Isembyld (apitegromab-mstn)

Inilista ng FDA ang Isembyld (apitegromab-mstn) bilang bagong pag-apruba ng gamot #39 ng 2026 noong 2026-09-11: Upang gamutin ang spinal muscular atrophy sa mga nasa hustong gulang at pasyenteng pediatric na 2 taong gulang pataas na kasalukuyang tumatanggap ng paggamot na naka-target sa SMN2

Scholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug para sa apitegromab sa FSHD

Nagbigay ang FDA ng Fast Track at Orphan Drug designations sa apitegromab para sa FSHD. Nagsimula na ang Phase 2 FORGE trial sa pagbibigay ng dosis sa mga kalahok, na sinusuri ang 10 mg/kg apitegromab kumpara sa placebo sa humigit-kumulang 60 matatanda na may genetically confirmed FSHD.

Scholar Rock: Nagpapatuloy ang pagsusuri ng BLA ng apitegromab kasama ang pangalawang fill-finish facility; PDUFA sa Set. 30, 2026

Ang pagsusuri ng FDA sa apitegromab BLA ay magpapatuloy na ngayon gamit lamang ang pangalawang fill-finish facility matapos alisin ang site ng Catalent Indiana dahil sa OAI classification. Nananatiling September 30, 2026 ang PDUFA action date, at sinasabi ng kumpanya na handa na ito para sa agarang U.S. launch kapag naaprubahan.

Scholar Rock: apitegromab BLA on track para sa desisyon ng FDA sa Sep 30, 2026

Ang pagsusuri ng BLA ay sumusulong na may dalawang independiyenteng fill-finish facilities, bawat isa ay kumakatawan sa hiwalay na landas patungo sa pag-apruba. Ang data package para sa pangalawang pasilidad ay naisumite na at kasalukuyang nasa ilalim ng pagsusuri ng FDA. Ayon sa kumpanya, handa na ito para sa agarang paglulunsad sa U.S. kapag naaprubahan, na maaaring mangyari anumang oras hanggang sa petsa ng PDUFA na September 30, 2026.

Scholar Rock: Naantala ang opinyon ng CHMP para sa apitegromab MAA hanggang sa huling bahagi ng 2026

Hinihintay ng EMA ang muling pag-uuri ng FDA sa pasilidad ng fill-finish ng Catalent Indiana bago maglabas ng opinyon ng CHMP. Kung mangyari ang muling pag-uuri, inaasahan ang opinyon sa huling bahagi ng 2026; kung hindi, lilipat ang Scholar Rock sa pangalawang pasilidad ng fill-finish nito na kasama na sa U.S. BLA.

Scholar Rock: Tinanggap ng FDA ang apitegromab BLA; Itinakda ang PDUFA sa 30 Set 2026

Tinanggap ng FDA ang apitegromab BLA para sa SMA na may petsa ng aksyon ng PDUFA na 30 Setyembre 2026. Sakop ng filing ang dalawang fill-finish site, kung saan ang isa (Catalent Indiana) ay na-reinspect na. Handa na ang kumpanya para sa agarang paglulunsad sa U.S. kapag naaprubahan.

Scholar Rock muling muli ang apitegromab BLA para sa SMA

Scholar Rock muling isinumite ang apitegromab BLA sa FDA matapos matugunan ang CRL noong Setyembre 2025 na may kaugnayan sa mga obserbasyon sa fill-finish ng Catalent Indiana. Kasama sa muling pagsusumite ang pangalawang pasilidad sa fill-finish sa U.S. at naaayon ito sa patnubay ng FDA mula sa Type C meeting noong Marso 3, 2026. Inaasahang tatanggapin ng FDA sa loob ng 30 araw, at inaasahang magkakaroon ng PDUFA action date sa huling bahagi ng Setyembre 2026.

Scholar Rock: Nakaplanong muling pagsumite ng apitegromab BLA sa 2026 pagkatapos ng muling inspeksyon ng Catalent

Nakasaad sa dokumento na plano ng Scholar Rock na muling isumite ang apitegromab BLA kapag matagumpay na muling nainspeksyon ng FDA ang pasilidad ng Catalent Indiana, kasunod ng konstruktibong pagpupulong sa FDA na walang karagdagang aksyong pagwawasto na hiniling. Iniulat din ng kumpanya na ang pagsusuri ng EMA MAA ay nagpapatuloy at inaasahan ang desisyon sa kalagitnaan ng 2026, at ang mga paglulunsad sa U.S. at Europa ay inaasahan sa 2026 kasunod ng pag-apruba.

Scholar Rock: inaasahang muling pagsumite ng apitegromab BLA at paglulunsad sa U.S. sa 2026

Ang kumpanya ay nagbibigay ngayon ng gabay para sa muling pagsumite ng BLA sa 2026 at paglulunsad sa U.S. kasunod ng pag-apruba ng FDA, matapos makatanggap ng CRL noong Setyembre 2025. Naka-iskedyul ang FDA ng pulong kasama ang Catalent Indiana (Novo Nordisk) sa unang bahagi ng 2026 upang suriin ang pag-unlad ng remediation sa Bloomington fill-finish facility. Ang desisyon ng EMA MAA ay inaasahan pa rin sa kalagitnaan ng 2026.

SRRK: Nakatanggap ng liham babala mula sa FDA ang Catalent Indiana matapos ang klasipikasyon ng OAI

Naglabas ang FDA ng liham babala para sa Catalent Indiana (Novo Nordisk) kasunod ng Form 483 noong Hulyo 2025; ang inspeksyon sa pasilidad ay inuri bilang opisyal na aksyon na ipinahiwatig. Ang kumpanya ay nagsagawa ng Type A meeting noong Nob 12 2025 at patuloy na nagbibigay ng gabay para sa muling pagsusumite ng BLA at paglulunsad ng apitegromab sa SMA sa loob ng 2026.

Nakumpleto ng Scholar Rock ang FDA Type A meeting para sa apitegromab BLA

Nagsagawa ang Scholar Rock ng konstruktibong Type A meeting kasama ang FDA noong Nobyembre 12, 2025, para sa apitegromab BLA sa SMA. Kinumpirma ng Catalent Indiana (Novo Nordisk) na ang remediation ng fill-finish facility ay nasa tamang landas para sa pagiging handa sa muling inspeksyon sa pagtatapos ng taon. Ang muling pagsusumite ng BLA at paglulunsad sa U.S. ay inaasahan na ngayon sa 2026.

Natanggap ng Scholar Rock ang CRL mula sa FDA para sa apitegromab sa SMA

Naglabas ang FDA ng Complete Response Letter para sa apitegromab BLA, na binanggit lamang ang mga obserbasyon sa pasilidad ng fill-finish ng Catalent Indiana. Walang isyu sa efficacy, safety, o drug-substance na ibinanggit. Plano ng Scholar Rock na muling isumite ang BLA kapag nalutas na ng Catalent Indiana ang mga obserbasyon.

Scholar Rock, Inc. · liham ng kumpletong tugon (BLA 761463)

Naglabas ang FDA ng liham ng kumpletong tugon para sa BLA 761463 na may petsang 2025-09-22.