SimianX AI LogoSimianX AI

Record mula sa primary source

Decision-gradePag-apruba ng FDA

Scholar Rock: Inaprubahan ng FDA ang ISEMBYLD (apitegromab-mstn) para sa SMA

Nagbigay ang FDA ng buong pag-apruba para sa ISEMBYLD bilang unang therapy na nakatuon sa kalamnan para sa SMA sa mga pasyenteng ≥2 taong gulang na nasa SMN2 background therapy. Ang pag-apruba ay suportado ng Phase 3 SAPPHIRE data na nagpapakita ng makabuluhang pag-unlad sa motor-function sa HFMSE scale. Ang komersyal na paglulunsad sa U.S. ay kasalukuyang isinasagawa at ang produkto ay ipapadala sa loob ng ilang araw.

Mahahalagang fact

Na-file
Set 14, 2026, 12:00 PM
Kaganapan
Pag-apruba ng FDA
Direksyon
Positibo
Kumpanya
SRRKScholar Rock
Asset
apitegromab
Pinagmulan
SEC 8-K
Kumpiyansa
May source
hfmse responders
34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
hfmse improvement
2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
safety population
>500 individuals across studies
extension enrollment
98% of SAPPHIRE participants

Sipi mula sa source

EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Inanunsyo ng Scholar Rock ang Pag-apruba ng FDA sa ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), ang Unang at Tanging Muscle-Targeted Treatment para sa mga Bata at Matanda na may Spinal Muscular Atrophy (SMA) September 11, 2026 · Ang ISEMBYLD ay inaprubahan para sa paggamit sa lahat ng matatanda at bata na ≥2 taong gulang na may SMA na kasalukuyang tumanggap ng survival motor neuron 2 (SMN2)-targeted treatment · Ang inirerekomendang dosis ng ISEMBYLD na 10 mg/kg ay nagpakita ng malakas at klinikal na makabuluhang 2.2-point na pag-unlad sa motor function na sinusukat ng gold-standard Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) kumpara sa placebo, kasama ang lahat ng pasyente na tumatanggap ng SMN2-targeted background therapy (p = 0.012

SEC 8-K

Higit pa tungkol sa asset na ito

Decision-grade
Set 11, 2026
12:00 AM
SRRKScholar Rock

Scholar Rock Holding Corporation · Inaprubahan ng FDA ang Isembyld (apitegromab-mstn)

Pag-apruba ng FDAFDA Novel Drug ApprovalsBuksan ang record
Kapansin-pansin
Set 2, 2026
12:00 PM
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug para sa apitegromab sa FSHD

Designation ng FDAPress release ng kumpanya
Decision-grade
Ago 7, 2026
08:20 PM
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: Nagpapatuloy ang pagsusuri ng BLA ng apitegromab kasama ang pangalawang fill-finish facility; PDUFA sa Set. 30, 2026

Pinalawig ang petsa ng PDUFAPress release ng kumpanyaBuksan ang record
Decision-grade
Ago 6, 2026
11:10 AM
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: apitegromab BLA on track para sa desisyon ng FDA sa Sep 30, 2026

Naitakda ang petsa ng PDUFASEC 8-KBuksan ang record
Materyal
Hul 20, 2026
12:00 PM
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: Naantala ang opinyon ng CHMP para sa apitegromab MAA hanggang sa huling bahagi ng 2026

Opinyon ng EMAPress release ng kumpanyaBuksan ang record
Materyal
May 7, 2026
11:10 AM
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: Tinanggap ng FDA ang apitegromab BLA; Itinakda ang PDUFA sa 30 Set 2026

Tinanggap ang aplikasyonSEC 8-KBuksan ang record
Materyal
Mar 31, 2026
11:14 AM
SRRKScholar Rock

Scholar Rock muling muli ang apitegromab BLA para sa SMA

Naisumite ang aplikasyonSEC 8-KBuksan ang record1 update
Materyal
Mar 3, 2026
12:14 PM
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: Nakaplanong muling pagsumite ng apitegromab BLA sa 2026 pagkatapos ng muling inspeksyon ng Catalent

Naisumite ang aplikasyonSEC 8-KBuksan ang record1 update
Decision-grade
Ene 12, 2026
02:23 PM
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: inaasahang muling pagsumite ng apitegromab BLA at paglulunsad sa U.S. sa 2026

Pinalawig ang petsa ng PDUFASEC 8-KBuksan ang record
Materyal
Dis 2, 2025
12:00 PM
SRRKScholar Rock

SRRK: Nakatanggap ng liham babala mula sa FDA ang Catalent Indiana matapos ang klasipikasyon ng OAI

Inspeksyon sa manufacturingSEC 8-KBuksan ang record