VRTX Vertex Pharmaceuticals

povetacicept · NCT07501702 update sa rehistro

katayuan: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; pagpapatala: 30 → 34; mga bansa: {'total_sites': 28, 'us_sites': 15} → {'total_sites': 31, 'us_sites': 18}

Vertex Povetacicept PDUFA Itakda sa Nob 30, 2026 Pagkatapos ng Positibong Phase 3 RAINIER Data sa IgAN

Tinanggap ng FDA ang BLA para sa accelerated approval ng povetacicept sa IgAN na may PDUFA target action date ng Nobyembre 30, 2026. Natugunan ng Phase 3 RAINIER ang kanyang pangunahing endpoint na may 49.8% na pagbaba sa UPCR kumpara sa placebo sa interim analysis ng Linggo 36, kasama ang parehong pangunahing pangalawang endpoint sa ibabaw ng optimized supportive care.

povetacicept · NCT07807995 update ng registry

mga bansa: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 4, 'us_sites': 4}

Ipinapakita ng Vertex ang Data sa Pagbawi ng Pancreatic Function ng ALYFTREK sa NACFC

Ipinakita ng Vertex ang bagong interim data mula sa open-label extension study ng ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) sa mga batang 2-5 taong gulang na may cystic fibrosis. Ipinapakita ng data ang pagbawi ng exocrine pancreatic function sa ilang bata, na nagbibigay-daan sa pagtigil sa pancreatic enzyme replacement therapy (PERT), na dating itinuturing na hindi na mababalik. Karagdagang real-world at clinical evidence sa CFTR modulators ay iniharap din sa North American Cystic Fibrosis Conference.

povetacicept · NCT07807995 update sa rehistro

katayuan: HINDI_PA_NAGRE-REKRUT → NAGRE-REKRUT_SA_PAMAMAGITAN_NG_IMBITASYON; mga bansa: {'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 3}

Iniulat ng Vertex ang positibong Phase 2b AMPLIFIED topline para sa inaxaplin sa AMKD; kumpleto na ang enrollment sa AMPLITUDE

Natugunan ng Phase 2b AMPLIFIED study ang pangunahing endpoint nito nang may -42.7% na pagbaba sa UACR sa modest proteinuria cohort at -17.3% sa type 2 diabetes cohort sa Week 13, parehong nasa ibabaw ng karaniwang pangangalaga. Ligtas at mahusay na tinolerate ang inaxaplin. Kumpleto na ang enrollment sa pivotal Phase 2/3 AMPLITUDE trial, na may inaasahang data mula sa interim analysis sa unang bahagi ng 2027 na maaaring sumuporta sa accelerated approval.

povetacicept · NCT07204275 update sa rehistro

mga bansa: {'total_sites': 114, 'us_sites': 26} → {'total_sites': 115, 'us_sites': 27}

Nakipagtulungan ang Vertex kay Lindsey Vonn para i-promote ang JOURNAVX (suzetrigine)

Inihayag ng press release ang isang partnership sa marketing kasama si Lindsey Vonn upang itaas ang kamalayan tungkol sa JOURNAVX. Kinumpirma nito na ang pag-apruba ng FDA ay naganap noong January 30, 2025 at sinasabi na ang produkto ay nareseta na sa mahigit isang milyong Amerikano. Walang bagong regulatory milestone o pagbabago sa label na inihayag.

Vertex: Itinakda ng FDA ang Nov 30, 2026 PDUFA para sa povetacicept IgAN BLA

Tinanggap ng FDA ang BLA ng Vertex para sa pinabilis na pag-apruba ng povetacicept sa mga nasa hustong gulang na may IgAN at itinalaga ang target na petsa ng aksyon ng PDUFA na Nobyembre 30, 2026. Ang paghain ay sinusuportahan ng pre-specified na interim analysis sa Linggo 36 mula sa patuloy na Phase 3 RAINIER trial. Kung aprubado, ang povetacicept ay magiging unang nai-market na produkto sa nephrology ng Vertex.

Vertex Casgevy nakakuha ng pag-apruba ng FDA para sa edad 2+ sa SCD at TDT

Pinalawak ng FDA ang label ng Casgevy sa mga bata na may edad 2 taon pataas na may SCD o TDT, na ginagawa itong unang gene therapy na inaprubahan para sa pangkat ng edad na ito. Ang pag-apruba ay ibinigay 53 araw pagkatapos ng paghain sa ilalim ng pilot program ng CNPV at nakabatay sa extrapolation mula sa datos sa mga pasyenteng may edad 5–11 taon. Nananatili ang Casgevy bilang isang beses na autologous CRISPR therapy na may parehong mga babala sa kaligtasan.

Vertex: Tinanggap ng FDA ang BLA para sa povetacicept sa IgAN; PDUFA 30 Nob 2026

Tinanggap ng FDA ang BLA ng Vertex para sa povetacicept na naghahanap ng pinabilis na pag-apruba sa IgAN at itinakda ang target na petsa ng aksyon ng PDUFA sa 30 Nobyembre 2026. Ang pagsusumite ay nakabatay sa pre-specified na interim analysis sa Linggo 36 ng Phase 3 RAINIER trial na nagpapakita ng statistically significant na pagbaba ng proteinuria kumpara sa placebo.

Nakumpleto ng Vertex ang rolling BLA submission para sa povetacicept sa IgAN

Nakumpleto ng Vertex ang rolling BLA submission nito sa FDA para sa povetacicept sa IgA nephropathy para sa accelerated approval, kasunod ng positibong Phase 3 interim analysis data. Gumagamit ang kumpanya ng Priority Review Voucher, na inaasahang magpapabilis sa FDA review sa anim na buwan mula sa petsa ng BLA acceptance. Ang submission na ito ay nagpapabilis sa povetacicept patungo sa potensyal na U.S. market entry sa IgAN.

Nakakuha ang Vertex ng pagpapalawak ng label ng FDA para sa ALYFTREK at TRIKAFTA

Inaprubahan ng FDA ang mga pinalawak na indikasyon para sa ALYFTREK (edad 6+) at TRIKAFTA (edad 2+) upang isama ang anumang variant ng CFTR na gumagawa ng protina ng CFTR. Nagdagdag ito ng humigit-kumulang 800 dating hindi kwalipikadong pasyente sa U.S., na nagdadala ng kabuuang kwalipikasyon sa humigit-kumulang 95% ng populasyon ng CF.

Vertex nasa tamang landas para sa H1 2026 BLA filing ng povetacicept sa IgAN

Ang 8-K ay nagsasaad na nasa tamang landas ang Vertex upang makumpleto ang BLA filing para sa U.S. accelerated approval ng povetacicept sa IgAN sa unang kalahati ng 2026. Ito ay nagtatakda ng isang konkretong regulatory-submission milestone para sa asset. Walang ibang regulatory outcomes o petsa ang ibinigay sa dokumento.