Record mula sa primary source
Decision-gradePag-apruba ng FDA
Vertex Casgevy nakakuha ng pag-apruba ng FDA para sa edad 2+ sa SCD at TDT
Pinalawak ng FDA ang label ng Casgevy sa mga bata na may edad 2 taon pataas na may SCD o TDT, na ginagawa itong unang gene therapy na inaprubahan para sa pangkat ng edad na ito. Ang pag-apruba ay ibinigay 53 araw pagkatapos ng paghain sa ilalim ng pilot program ng CNPV at nakabatay sa extrapolation mula sa datos sa mga pasyenteng may edad 5–11 taon. Nananatili ang Casgevy bilang isang beses na autologous CRISPR therapy na may parehong mga babala sa kaligtasan.
Mahahalagang fact
- Na-file
- Hul 1, 2026, 10:17 PM
- Kaganapan
- Pag-apruba ng FDA
- Direksyon
- Positibo
- Kumpanya
VRTXVertex Pharmaceuticals- Pinagmulan
- Press release ng kumpanya
- Kumpiyansa
- May source
- efficacy sa scd
- 8/8 tagumpay sa VF12
- efficacy sa tdt
- 8/9 kalayaan sa transfusion, median na 20.1 buwan
- oras ng pag-apruba
- 53 araw pagkatapos ng paghain
Sipi mula sa source
Inaprubahan ng FDA ang Unang Gene Therapy para sa mga Batang Bata na may Sickle Cell Disease Silver Spring, MD, Hulyo 01, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ang U.S. Food and Drug Administration ay naglabas ngayon ng supplemental approval para sa Casgevy (exagamglogene autotemcel) para sa mga pasyenteng may edad 2 taon pataas na may alinman sa sickle cell disease (SCD) na may paulit-ulit na vaso-occlusive crises (VOCs) o transfusion-dependent β thalassemia (TDT). Ito ang unang gene therapy na inaprubahan para sa mga pasyenteng may edad 2 taon pataas na may SCD. Dati nang inaprubahan ang Casgevy para sa paggamot ng mga pasyenteng may edad 12 taon pataas na may SCD na may paulit-ulit na VOCs o TDT. “Sa desisyon ngayon, ang mga pasyenteng pediatric na kasing bata ng 2 taong gulang ay maaari na ngayong