Alnylam annonce des données positives de phase 1b pour le brezosiran dans la maladie de Huntington

Les résultats initiaux de phase 1b pour le brezosiran (ALN-HTT02) ont démontré des réductions moyennes de 60-64 % de la huntingtine mutante dans le liquide céphalorachidien au mois 3 (jusqu'à 83 % individuellement) avec une innocuité encourageante et un potentiel de posologie deux fois par an. Alnylam prévoit d'initier une étude pivot contrôlée par placebo en 2027 en attendant l'alignement réglementaire. Les données ont été présentées au congrès de l'EHDN et seront discutées lors d'une table ronde sur l'ARNi le 26 octobre 2026.

Faits clés

Déposé: 23 oct. 2026, 07:45
Événement: Résultats préliminaires
Direction: Positif
Société: ALNYAlnylam
Actif: brezosiran
Source: Communiqué de la société
Fiabilité: Sourcé
Réduction de la mHTT dans le LCR: 60-64 % en moyenne (jusqu'à 83 % individuellement) au mois 3

Extrait de la source

Alnylam annonce des données initiales positives de phase 1b pour le brezosiran (ALN-HTT02) démontrant une réduction profonde et durable de la huntingtine dans la maladie de Huntington Alnylam annonce des données initiales positives de phase 1b pour le brezosiran (ALN-HTT02) démontrant une réduction profonde et durable de la huntingtine dans la maladie de Huntington Alnylam annonce des données initiales positives de phase 1b pour le brezosiran (ALN-HTT02) démontrant une réduction profonde et durable de la huntingtine dans la maladie de Huntington - Les résultats initiaux de phase 1b montrent une réduction moyenne de la huntingtine mutante dans le liquide céphalorachidien de 60 à 64 % au mois 3 avec une réduction individuelle allant jusqu'à 83 % et une innocuité et une tolérabilité encour

Communiqué de la société