Biopharma · Approbations FDA

Castle Biosciences : les données de l'ACG 2026 montrent que TissueCypher identifie un risque élevé de progression du BE au-delà de la pathologie

De nouvelles données issues de trois études (deux rapports de cas, une cohorte multicentrique) présentées à l'ACG 2026 démontrent que TissueCypher fournit une stratification objective du risque moléculaire (par exemple, des probabilités de progression à 5 ans de 62 % et 47 % dans les cas à haut risque) qui modifie la prise en charge chez 96 % des patients par rapport à l'histopathologie ou au score PIB seul, soutenant une intervention plus précoce ou des intervalles de surveillance ajustés pour les patients atteints d'œsophage de Barrett.

JNJ TREMFYA (guselkumab) montre une rémission fistulaire périanale constante dans les sous-groupes de la maladie de Crohn à l'ACG 2026

De nouvelles analyses prédéfinies de l'étude de phase 3 FUZION ont démontré des taux de rémission fistulaire combinée constants avec TREMFYA par rapport au placebo dans les sous-groupes difficiles à traiter, y compris l'exposition antérieure aux biologiques, la proctite et une activité luminale de la maladie plus élevée. Ces données, présentées à l'ACG 2026, s'appuient sur les résultats principaux de la semaine 24 où TREMFYA a atteint jusqu'à 28 % de rémission contre 10 % pour le placebo.

Savara présentera les données IMPALA-2 et IMPALA sur le molgramostim au CHEST 2026

Savara présentera une nouvelle analyse de l'essai de phase 2/3 IMPALA et des données d'efficacité et de sécurité à long terme en rappel de la période en ouvert de phase 3 IMPALA-2 du molgramostim dans l'aPAP au CHEST 2026 (18-21 octobre). La société organisera également un Learning Theatre sur l'aPAP avec un leader d'opinion clé et des patients.

Bausch Health/Salix présentera l'étude pilote sur le parcours clinique de la cirrhose à l'ACG 2026

Une étude pilote de six mois sur un parcours clinique standardisé de la cirrhose dans cinq cabinets de gastro-entérologie communautaires a montré des améliorations modestes dans l'adhésion à cinq indicateurs de performance basés sur les recommandations. Les résultats seront présentés sous forme d'affiche à la réunion scientifique annuelle de l'American College of Gastroenterology qui se tiendra du 9 au 14 octobre 2026.

REGENXBIO organisera un événement pour les investisseurs sur le Sura-vec dans la DMLA humide le 20 octobre 2026

REGENXBIO organisera un événement pour les investisseurs le 20 octobre 2026 présentant un aperçu du programme clinique, les perspectives des leaders d'opinion sur les essais pivots ATMOSPHERE et ASCENT, et l'état de préparation commerciale pour le sura-vec dans la DMLA humide. Cela intervient avant la lecture anticipée des données pivots principales au 4T 2026.

Racura Oncology autorise l'escalade de dose de RC220 à 100 mg/m2 dans l'essai de phase 1 HARNESS-1

Le Comité de revue de sécurité a autorisé l'escalade de RC220 de 50 mg/m2 au prochain niveau de dose prévu de 100 mg/m2 en association avec l'osimertinib après qu'aucune toxicité limitante de dose n'ait été observée dans la cohorte 1. Le pré-dépistage est en cours pour inscrire le patient unique dans la cohorte 2 à la dose plus élevée. Il s'agit d'une étape routinière d'escalade de dose de phase 1 sans nouvelles données d'efficacité rapportées.

Stoke Therapeutics présente des données sur STK-002 dans l'ADOA à l'AAO 2026

Stoke a présenté des données précliniques, d'histoire naturelle (FALCON) et cliniques précoces sur STK-002 lors de la réunion de l'AAO 2026. L'essai de phase 1 OSPREY en cours a terminé le recrutement dans les deux premiers groupes, le troisième groupe devant être terminé d'ici fin 2026 et les premières données de sécurité/efficacité des cohortes ultérieures sont prévues pour le premier semestre 2027.

BMY Announces Positive Phase 3 ACTION-1 Topline for RYZ101 in GEP-NETs

L'essai de phase 3 ACTION-1 de RYZ101 (225Ac-DOTATATE) versus le choix de l'investigateur du traitement standard a atteint son critère d'évaluation principal d'amélioration statistiquement significative et cliniquement pertinente de la survie sans progression par revue centrale indépendante en aveugle chez les patients atteints de GEP-NETs SSTR+ ayant progressé après un traitement à base de Lu177. La tolérance était cohérente avec le profil connu. Il s'agit des premières données de phase 3 pour une thérapie radiopharmaceutique ciblée à isotope alpha (225Ac) ; RayzeBio prévoit d'engager la FDA sur les prochaines étapes en vue d'une soumission.

Essai de phase 3 ALOFT-IPF d'Admilparant de BMY atteint le critère d'évaluation principal dans la FPI

L'essai de phase 3 ALOFT-IPF a atteint son critère d'évaluation principal d'amélioration statistiquement significative du changement absolu de la CVF par rapport à l'inclusion jusqu'à la semaine 52 à la dose de 60 mg deux fois par jour par rapport au placebo ; la dose de 120 mg a ralenti le déclin de la CVF mais n'a pas atteint la signification statistique. L'admilparant a montré un profil de sécurité favorable avec de faibles arrêts dus à des événements indésirables comparables au placebo. BMS évaluera les données complètes, engagera les régulateurs pour les soumissions prévues et présentera les résultats détaillés lors d'une future réunion médicale ; les résultats préliminaires de ALOFT-PPF restent attendus début 2027.

AbbVie présente de nouvelles données de phase 3 AFFIRM et à long terme FORTIFY pour SKYRIZI dans la maladie de Crohn à l'ACG 2026

AbbVie a présenté de nouveaux résultats de phase 3 AFFIRM pour le risankizumab sous-cutané montrant des taux de rémission clinique et de réponse endoscopique plus élevés par rapport au placebo chez les patients atteints de la maladie de Crohn naïfs de thérapies avancées. Des données supplémentaires d'extension en ouvert de FORTIFY et SEQUENCE ont démontré une cicatrisation endoscopique soutenue jusqu'à 144-148 semaines, y compris dans la maladie fistulisante et dans tous les sites de la maladie. Des preuves du monde réel pour RINVOQ dans la maladie de Crohn avancée ont également été mises en évidence.

Celltrion présentera des analyses de ZYMFENTRA à l'ACG 2026

Celltrion présentera de nouvelles analyses post-hoc et de dernière minute de ZYMFENTRA (infliximab-dyyb) lors de la réunion de l'ACG 2026 les 13 et 14 octobre. Les données comparent l'infliximab SC par rapport à l'infliximab IV dans la maladie de Crohn à dominante iléale et évaluent les résultats après un passage d'IV à SC indépendamment du statut ADA antérieur dans la MC et la RCUH.

Mirum va publier les résultats principaux de l'étude de phase 3 EXPAND pour LIVMARLI (maralixibat)

Mirum organisera un appel aux investisseurs le 12 octobre 2026 pour partager les résultats principaux de l'étude de phase 3 EXPAND de LIVMARLI (maralixibat) dans les maladies hépatiques cholestatiques ultra-rares. Il s'agit de la première divulgation des données d'efficacité primaire et de sécurité de l'essai randomisé contrôlé par placebo évaluant le prurit cholestatique chez les patients de 6 mois et plus, y compris ceux atteints d'atrésie des voies biliaires.

Merck présente les résultats à un an de l'essai de phase 2b/3 BRUNELLO sur le remigromig à l'AAO 2026

Merck a présenté les données principales à un an de l'essai pivotal de phase 2b/3 BRUNELLO sur le remigromig (MK-3000) dans l'œdème maculaire diabétique lors de la réunion de l'AAO 2026. Les deux doses ont atteint le critère d'évaluation principal de non-infériorité au ranibizumab sur la variation moyenne de l'acuité visuelle corrigée maximale à un an, mais n'ont pas montré de supériorité sur les critères d'évaluation secondaires clés ; des taux plus élevés de rétinopathie diabétique proliférante et d'arrêts de traitement ont été observés avec le remigromig. Les résultats soutiennent une évaluation continue dans l'étude de phase 3 BAROLO en cours et des discussions avec les autorités réglementaires.

BioMarin présente de nouvelles données sur VOXZOGO à l'ASBMR 2026

BioMarin présentera 13 études lors de la réunion annuelle de l'ASBMR 2026, y compris de nouveaux résultats d'imagerie post-hoc sur l'effet de VOXZOGO sur la croissance du foramen magnum et de la jonction craniocervicale chez les enfants (y compris les nourrissons) atteints d'achondroplasie, ainsi que des données sur la solidité osseuse, les résultats de phase 3 sur l'hypochondroplasie et le BMN 333 expérimental. La société a récemment soumis une sNDA pour VOXZOGO dans l'hypochondroplasie avec un lancement potentiel en 2027 en cas d'approbation.

Johnson & Johnson présente des données de phase 3 sur 2 ans d'ICOTYDE (icotrokinra) au Fall Clinical Dermatology 2026

Johnson & Johnson a présenté de nouveaux résultats de phase 3 ICONIC-LEAD sur deux ans pour ICOTYDE (icotrokinra) lors de la conférence Fall Clinical Dermatology. Les données montrent des taux élevés soutenus de clairance cutanée (PASI 90 ≥72 %, IGA 0/1 ≥70 %) et une amélioration des symptômes jusqu'à la semaine 112 avec un profil de sécurité constant chez les adultes et les adolescents atteints de psoriasis en plaques.

Lilly présente des données sur les biomarqueurs de Taltz + Zepbound issues de l'étude TOGETHER-PsO au Fall Clinical 2026

Des données exploratoires sur les biomarqueurs issues de l'essai de phase 3b TOGETHER-PsO ont été présentées lors de la conférence Fall Clinical Dermatology 2026. L'association de Taltz et de Zepbound a produit des modifications plus larges des biomarqueurs du psoriasis, immunitaires et métaboliques par rapport à Taltz seul dès la semaine 12.

Vertex présente des données sur la récupération de la fonction pancréatique avec ALYFTREK au NACFC

Vertex a présenté de nouvelles données intermédiaires issues de l'étude d'extension en ouvert d'ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) chez des enfants de 2 à 5 ans atteints de mucoviscidose. Les données montrent une récupération de la fonction pancréatique exocrine chez certains enfants, permettant l'arrêt du traitement par enzymes pancréatiques substitutives (PERT), auparavant considéré comme irréversible. Des preuves supplémentaires issues du monde réel et cliniques sur les modulateurs de CFTR ont également été présentées lors de la North American Cystic Fibrosis Conference.

relacorilant · Mise à jour du registre NCT03604198

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gedatolisib · Mise à jour du registre NCT06757634

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atirmociclib · Mise à jour du registre NCT03424005

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