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Rocket Pharmaceuticals : la FDA s'aligne sur l'essai pivot de Phase 2 pour RP-A501 dans la maladie de Danon

La FDA a confirmé la population d'efficacité pivot de 12 patients masculins à la dose recalibrée de 3,8 × 10¹³ GC/kg, les trois premiers patients déjà traités comptant pour ce total. L'agence a également approuvé les critères d'évaluation co-primaires à 12 mois de l'expression de la protéine LAMP2 myocardique et d'une réduction de 10 % de l'indice de masse ventriculaire gauche, destinés à soutenir une éventuelle voie d'approbation accélérée. Le recrutement et l'administration selon le protocole modifié peuvent se poursuivre, avec l'achèvement de l'administration prévu pour mi-2027.

Rocket Pharmaceuticals : la FDA s'aligne sur une étude pivotale de phase 2 de 12 patients pour RP-A501 dans la maladie de Danon

La FDA a confirmé la population d'efficacité pivotale de 12 patients, y compris les trois premiers traités selon le protocole modifié, et a approuvé les critères d'évaluation co-primaires à 12 mois destinés à soutenir une approbation accélérée. L'agence a également autorisé la poursuite du recrutement et de l'administration à la dose recalibrée de 3,8 × 10¹³ GC/kg en utilisant un produit de qualité commerciale. Rocket dispose désormais d'une voie définie pour achever l'étude pivotale d'ici mi-2027.

Rocket Pharmaceuticals vend KRESLADI PRV pour 180 millions de dollars

Rocket a monétisé le bon de revue prioritaire pour maladie pédiatrique rare obtenu après l'approbation accélérée par la FDA de KRESLADI. Les 180 millions de dollars de produits non dilutifs prolongent la trésorerie de la société jusqu'au T2 2028 et financeront son pipeline de thérapies géniques cardiovasculaires.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · La FDA autorise kresladi (marnetegragene autotemcel)

Le Purple Book de la FDA répertorie la BLA 125806 (kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER) comme autorisée le 2026-03-26.

Rocket Pharmaceuticals : date PDUFA de KRESLADI fixée au 28 mars 2026

La FDA a accepté la nouvelle soumission de la BLA pour KRESLADI (marnetegragene autotemcel) dans la LAD-I sévère et a fixé une date d'action cible PDUFA au 28 mars 2026. La société est éligible à un bon de revue prioritaire pour maladie pédiatrique rare en cas d'approbation. Cela établit un jalon réglementaire à court terme pour le programme hématologique lentiviral.

Rocket Pharmaceuticals : KRESLADI™ PDUFA fixé au 28 mars 2026

La FDA a accepté la nouvelle soumission de la BLA pour KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) et a fixé une date d'action cible PDUFA au 28 mars 2026. Rocket est également éligible à un bon de révision prioritaire pour maladie pédiatrique rare en cas d'approbation. La société indique que l'actif est sur la bonne voie pour cette date.

Rocket Pharmaceuticals : la FDA accepte la nouvelle soumission de la BLA de KRESLADI ; PDUFA le 28 mars 2026

La FDA a accepté la nouvelle soumission de la BLA pour KRESLADI (marnetegragene autotemcel) dans la LAD-I sévère. L’agence a fixé une date cible d’action PDUFA au 28 mars 2026. Rocket est éligible à un bon de révision prioritaire pour maladie pédiatrique rare en cas d’approbation.

Rocket Pharmaceuticals retire sa demande d'AMM pour RP-L102 dans l'anémie de Fanconi

Rocket a volontairement retiré sa demande d'AMM américaine pour mozafancogene autotemcel (RP-L102) le 3 octobre 2025. Ce retrait fait suite à la décision de juillet 2025 de cesser tout nouvel investissement interne et au retrait antérieur de la demande d'AMM européenne. Cette action est stratégique et ne reflète aucune préoccupation en matière de sécurité ou d'efficacité ; la société conserve la possibilité de reprendre contact avec les autorités réglementaires via un partenariat externe.