Enregistrement de source primaire
DécisifModification du registre des essais
Rocket Pharmaceuticals : la FDA s'aligne sur l'essai pivot de Phase 2 pour RP-A501 dans la maladie de Danon
La FDA a confirmé la population d'efficacité pivot de 12 patients masculins à la dose recalibrée de 3,8 × 10¹³ GC/kg, les trois premiers patients déjà traités comptant pour ce total. L'agence a également approuvé les critères d'évaluation co-primaires à 12 mois de l'expression de la protéine LAMP2 myocardique et d'une réduction de 10 % de l'indice de masse ventriculaire gauche, destinés à soutenir une éventuelle voie d'approbation accélérée. Le recrutement et l'administration selon le protocole modifié peuvent se poursuivre, avec l'achèvement de l'administration prévu pour mi-2027.
Faits clés
- Déposé
- 15 sept. 2026, 11:06
- Événement
- Modification du registre des essais
- Direction
- Positif
- Société
RCKTRocket Pharmaceuticals- Actif
- RP-A501
- Source
- SEC 8-K
- Fiabilité
- Sourcé
- Dose
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- Population pivot
- 12 patients
- critères d'évaluation co-primaires
- expression de la protéine LAMP2 myocardique et réduction de 10 % de l'indice de masse ventriculaire gauche à 12 mois
Extrait de la source
EX-99.1 2 ef20082010_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals annonce l'alignement de la FDA sur la voie d'achèvement de l'essai pivot de Phase 2 de RP-A501 dans la maladie de Danon La FDA confirme la population d'efficacité pivot de 12 patients, y compris les trois premiers traités selon le protocole modifié L'examen par la FDA des données de sécurité initiales soutient la poursuite du recrutement et de l'administration selon le protocole modifié La FDA confirme les critères d'évaluation co-primaires établis à 12 mois destinés à soutenir une éventuelle approbation accélérée Webinaire complet sur le programme de la maladie de Danon pour le 6 octobre 2026, à 16 h 30 HE CRANBURY, N.J. – 15 septembre 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc . (NASDAQ: RCKT), une société