Enregistrement de source primaire
DécisifModification du registre des essais
Rocket Pharmaceuticals : la FDA s'aligne sur une étude pivotale de phase 2 de 12 patients pour RP-A501 dans la maladie de Danon
La FDA a confirmé la population d'efficacité pivotale de 12 patients, y compris les trois premiers traités selon le protocole modifié, et a approuvé les critères d'évaluation co-primaires à 12 mois destinés à soutenir une approbation accélérée. L'agence a également autorisé la poursuite du recrutement et de l'administration à la dose recalibrée de 3,8 × 10¹³ GC/kg en utilisant un produit de qualité commerciale. Rocket dispose désormais d'une voie définie pour achever l'étude pivotale d'ici mi-2027.
Faits clés
- Déposé
- 15 sept. 2026, 11:00
- Événement
- Modification du registre des essais
- Direction
- Positif
- Société
RCKTRocket Pharmaceuticals- Actif
- RP-A501
- Source
- Communiqué de la société
- Fiabilité
- Sourcé
- dose
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- endpoints
- LAMP2 expression + 10% LVMI reduction at 12 months
- pivotal N
- 12 patients
Extrait de la source
Rocket Pharmaceuticals annonce l'alignement de la FDA sur la voie à suivre pour achever l'essai pivot de phase 2 de RP-A501 dans la maladie de Danon Rocket Pharmaceuticals annonce l'alignement de la FDA sur la voie à suivre pour achever l'essai pivot de phase 2 de RP-A501 dans la maladie de Danon Rocket Pharmaceuticals annonce l'alignement de la FDA sur la voie à suivre pour achever l'essai pivot de phase 2 de RP-A501 dans la maladie de Danon La FDA confirme la population d'efficacité pivotale de 12 patients, y compris les trois premiers traités selon le protocole modifié L'examen par la FDA des données de sécurité initiales soutient la poursuite du recrutement et de l'administration selon le protocole modifié La FDA confirme les critères d'évaluation co-primaires établis à 12 mois de