Profil de l'actif

RP-A501 · Rocket Pharmaceuticals (RCKT)

Indication: Maladie de Danon
Aussi connu sous: AAV9.LAMP2B

Société

Rocket Pharmaceuticals Inc est une société biopharmaceutique à un stade avancé. Elle se concentre sur le développement de thérapies géniques pour des maladies pédiatriques rares et dévastatrices. Les produits en développement de la société comprennent RP-A501 …

Lancer l'analyse en direct de RCKT Lancer l'analyse IA à 8 agents

Au calendrier

juin 2028

~ juin 2028

RCKTRocket Pharmaceuticals

RP-A501 : l'essai de Phase 2 NCT06092034 devrait achever la collecte des données du critère d'évaluation principal (les résultats topline sont généralement publiés par la suite)

Déplacé depuis le 1 avr. 2028

Fin de la collecte du critère principalClinicalTrials.govMois seulement

Chronologie

Les plus récents d'abord.

6 oct. 2026

21:15

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals obtient une facilité de crédit pouvant aller jusqu'à 150 M$ auprès de Hercules pour financer l'étude pivot de RP-A501

Partenariat / accord de licenceSEC 8-K Ouvrir l'enregistrement

6 oct. 2026

15:21

RCKTRocket Pharmaceuticals

RP-A501 · NCT06092034 registry update

Modification du registre des essaisClinicalTrials.gov Ouvrir l'enregistrement1 mise à jour

15 sept. 2026

11:06

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals : la FDA s'aligne sur l'essai pivot de Phase 2 pour RP-A501 dans la maladie de Danon

Modification du registre des essaisSEC 8-K Ouvrir l'enregistrement41 mises à jour

15 sept. 2026

11:00

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals : la FDA s'aligne sur une étude pivotale de phase 2 de 12 patients pour RP-A501 dans la maladie de Danon

Modification du registre des essaisCommuniqué de la société Ouvrir l'enregistrement23 mises à jour

Checklist de préparation

Faits publics uniquement. Nous ne publions jamais de probabilité d'approbation.

Mis à jour le 7 oct. 2026

Critère principal atteintInconnu

Survie globale significative ou en tendanceInconnu

Part de patients américains/occidentauxFavorable

3 des 6 centres aux États-Unis

Comité consultatif programméFavorable

Aucun comité consultatif annoncé

Date PDUFA repousséeInconnu

Historique d'inspection du site de productionInconnu

Aucun historique d'inspection public

Signaux dans le discours de l'entreprise (discussions d'étiquetage)Inconnu

Précédent de même classeInconnu

Sociétés liées

Chaque relation s'appuie sur le dépôt qui l'a déclarée.

RCKTRocket PharmaceuticalsPropriétaire

HTGCHercules CapitalPartenaire

SEC 8-K 6 oct. 2026

Vérifiez chaque date auprès de la source primaire liée. À titre informatif uniquement. Ceci n'est pas un conseil en investissement. SimianX n'est affilié ni à la FDA ni à la SEC.

Essais enregistrés

ID registre	Phase	Statut	Achèvement principal	Recrutement	Sites
NCT06092034	Phase 2	Recrutement en cours	1 juin 2028	18	3 sites sur 6 aux États-Unis

Autres actifs de Rocket Pharmaceuticals

Autres médicaments et candidats de la même société suivis dans ce secteur.

marnetegragene autotemcelmaladie pédiatrique rare mozafancogene autotemcelAnémie de Fanconi