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Neurogene présente de nouvelles données précliniques sur le NGN-401 au congrès de l'ESGCT 2026

Neurogene a présenté de nouvelles données précliniques au 33e congrès annuel de l'ESGCT (27-30 octobre 2026) renforçant la conception AAV à brin simple du NGN-401 pour une expression rapide et durable de la MECP2 de pleine longueur, le mécanisme de régulation EXACT basé sur les miARN et la biodistribution après administration par ICV. Les données sont cohérentes avec les améliorations cliniques précoces observées dans l'essai de phase 1/2 en cours (date limite le 16 juin 2026). Le NGN-401 reste en développement clinique avancé avec de multiples désignations réglementaires.

Neurogene présentera des données précliniques et cliniques sur le NGN-401 à l'ESGCT 2026

Neurogene présentera de nouvelles données précliniques sur la cinétique d'expression du NGN-401 après administration d'AAV à brin simple, la régulation basée sur les miARN y compris la technologie EXACT, et l'administration ICV au 33e Congrès annuel de l'ESGCT (27-30 octobre 2026 à Hambourg). Les présentations incluent des observations sur le délai précoce jusqu'à la réponse de l'essai de phase 1/2 en cours. Il s'agit d'une mise à jour de conférence scientifique sans changement quant au parcours réglementaire ou au statut de développement clinique du NGN-401 pour le syndrome de Rett.

Neurogene annonce des données positives de Phase 1/2 pour NGN-401 dans le syndrome de Rett

Le 8-K révèle que Neurogene a publié des données cliniques positives mises à jour de son essai de Phase 1/2 de la thérapie génique NGN-401 chez des femmes atteintes du syndrome de Rett. La société a également organisé une conférence téléphonique et mis à disposition une présentation d'entreprise le même jour. Aucune date future de jalon réglementaire n'est mentionnée dans le dépôt.

Neurogene Présentation d'entreprise de juin 2026 : jalons de NGN-401

La présentation indique que les données de Phase 1/2 à 12 mois et plus pour les 10 participants seront présentées mi-2026 et que l'essai d'enregistrement Embolden a terminé le dosage de 25 participants. Elle note également que la campagne PPQ est prévue pour commencer mi-2026 et que les données principales d'Embolden sont attendues au second semestre 2027.

Neurogene : essai d'enregistrement Embolden 100 % recruté ; fin du dosage au 2T 2026

La présentation de l'entreprise indique que 100 % des participants ont été recrutés dans l'essai d'enregistrement Embolden de NGN-401 pour le syndrome de Rett et que plus de 50 % ont reçu une dose. La société prévoit désormais la fin du dosage pour l'unique essai d'enregistrement au 2T 2026 et la présentation des données de Phase 1/2 à 12 mois et plus pour les 10 participants à la mi-2026.

Neurogene NGN-401 reçoit la désignation de thérapie innovante de la FDA

NGN-401, la thérapie génique expérimentale de Neurogene pour le syndrome de Rett, a reçu la désignation de thérapie innovante de la FDA. Cette désignation offre au programme un examen réglementaire accéléré et une interaction accrue avec la FDA. La désignation a été annoncée dans le communiqué de presse du 26 février 2026 joint au 8-K.