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Neurogene annonce des données positives de Phase 1/2 pour NGN-401 dans le syndrome de Rett

Le 8-K révèle que Neurogene a publié des données cliniques positives mises à jour de son essai de Phase 1/2 de la thérapie génique NGN-401 chez des femmes atteintes du syndrome de Rett. La société a également organisé une conférence téléphonique et mis à disposition une présentation d'entreprise le même jour. Aucune date future de jalon réglementaire n'est mentionnée dans le dépôt.

Neurogene Présentation d'entreprise de juin 2026 : jalons de NGN-401

La présentation indique que les données de Phase 1/2 à 12 mois et plus pour les 10 participants seront présentées mi-2026 et que l'essai d'enregistrement Embolden a terminé le dosage de 25 participants. Elle note également que la campagne PPQ est prévue pour commencer mi-2026 et que les données principales d'Embolden sont attendues au second semestre 2027.

Neurogene : essai d'enregistrement Embolden 100 % recruté ; fin du dosage au 2T 2026

La présentation de l'entreprise indique que 100 % des participants ont été recrutés dans l'essai d'enregistrement Embolden de NGN-401 pour le syndrome de Rett et que plus de 50 % ont reçu une dose. La société prévoit désormais la fin du dosage pour l'unique essai d'enregistrement au 2T 2026 et la présentation des données de Phase 1/2 à 12 mois et plus pour les 10 participants à la mi-2026.

Neurogene NGN-401 reçoit la désignation de thérapie innovante de la FDA

NGN-401, la thérapie génique expérimentale de Neurogene pour le syndrome de Rett, a reçu la désignation de thérapie innovante de la FDA. Cette désignation offre au programme un examen réglementaire accéléré et une interaction accrue avec la FDA. La désignation a été annoncée dans le communiqué de presse du 26 février 2026 joint au 8-K.