IRD Opus Genetics

Opus Genetics OPGx-BEST1 Phase 1/2 Cohorte 1 Résultats préliminaires à 3 mois

Les données de la Cohorte 1 à faible dose montrent que 75 % des patients évaluables ont atteint le critère d'évaluation microperimétrique aligné sur la FDA et 80 % ont présenté une amélioration structurelle. La Cohorte 2 est surinscrite ; les données de la Cohorte 1 à 6 mois et de la Cohorte 2 à 3 mois sont désormais attendues au T2 2027, avec le début du dosage de l'essai pivot prévu en 2027.

Opus Genetics s'aligne avec la FDA sur la conception de la Phase 3 pour OPGx-LCA5

Les procès-verbaux de la réunion Type B RDEP de la FDA confirment la conception de l'essai de Phase 3 pivot avec 8 participants et un critère d'évaluation principal à 6 mois. La société peut soumettre une demande de BLA sur la base des données d'efficacité à 6 mois, avec les données de durabilité à 12 mois fournies pendant l'examen. Le dosage de Phase 3 devrait commencer au T4 2026.

Forum scientifique R&D d'Opus Genetics le 16 juin 2026

Opus Genetics organisera un Forum scientifique R&D le 16 juin 2026 pour présenter des mises à jour sur son pipeline de thérapie génique pour les maladies rétiniennes héréditaires. L'événement couvrira plusieurs programmes, dont LCA5, BEST1, RDH12, MERTK et RHO, avec des présentations de la direction de l'entreprise et de leaders d'opinion clés.

Opus Genetics : la FDA fixe la date PDUFA au 17 octobre 2026 pour la sNDA du Phentolamine 0,75 % dans la presbytie

La FDA a accepté la sNDA pour la solution ophtalmique de phentolamine à 0,75 % dans la presbytie et a fixé une date d'action PDUFA au 17 octobre 2026. L'acceptation du dossier établit un calendrier réglementaire défini pour cet actif à petite molécule. Aucun autre jalon réglementaire pour le pipeline de thérapie génique n'est modifié par ce document.

Opus Genetics : données initiales de la Phase 1/2 OPGx-BEST1 attendues au T1 2026

La société a annoncé que le premier participant à l'essai de Phase 1/2 OPGx-BEST1 a été dosé au T4 2025 et qu'un examen de sécurité par l'IDMC des données sentinelles à un mois a recommandé la poursuite de l'inclusion sans modification. Les données initiales de l'essai sont désormais prévues pour le T1 2026, avec les résultats à trois mois de la Cohorte 1 complète attendus à la mi-2026.

Opus Genetics soumet une sNDA pour la phentolamine 0,75 % dans la presbytie

Opus Genetics a soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché supplémentaire (sNDA) pour la solution ophtalmique de phentolamine 0,75 % pour le traitement de la presbytie. La FDA devrait rendre une décision réglementaire d'ici fin 2026. Cette soumission ajoute une nouvelle indication commerciale potentielle au programme de petites molécules partenaire de la société.

Opus Genetics : Viatris dépose une sNDA pour le Phentolamine dans la presbytie

Viatris a soumis une sNDA à la FDA pour la solution ophtalmique de phentolamine à 0,75 % dans la presbytie le 17 déc. 2025. Le dépôt repose sur des données positives de phase 3 VEGA-3 confirmant l'efficacité, la sécurité et la durabilité observées dans VEGA-2. Aucune date PDUFA ni décision d'acceptation n'a été annoncée.

Opus Genetics : réunion RMAT avec la FDA terminée pour OPGx-LCA5

Le document indique qu'une réunion RMAT de type B avec la FDA a été menée à bien, offrant la possibilité d'une voie réglementaire accélérée pour l'approbation d'OPGx-LCA5. La société prévoit de faire progresser l'essai en cours vers une partie de phase 3 avec un design adaptatif et anticipe un premier dosage au second semestre 2026, avec des données principales attendues environ un an plus tard.

Opus Genetics annonce des données pédiatriques positives de l'essai de phase 1/2 OPGx-LCA5

Le communiqué de presse annonce des données pédiatriques positives à trois mois de l'essai de phase 1/2 en cours d'OPGx-LCA5, montrant des améliorations cliniquement significatives de l'acuité visuelle, de la sensibilité rétinienne et des tests de mobilité chez des adolescents présentant une perte de vision sévère à l'inclusion. Des réponses durables jusqu'à 18 mois chez les adultes ont également été confirmées. La société prévoit une réunion avec la FDA au T4 2025 pour discuter des prochaines étapes du programme LCA5.