VRTX Vertex Pharmaceuticals

povetacicept · NCT07501702 mise à jour du registre

statut : RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING ; inscription : 30 → 34 ; pays : {'total_sites': 28, 'us_sites': 15} → {'total_sites': 31, 'us_sites': 18}

Vertex Povetacicept PDUFA fixé au 30 nov. 2026 après des données positives de phase 3 RAINIER dans l'IgAN

La FDA a accepté la BLA pour une approbation accélérée du povetacicept dans l'IgAN avec une date cible d'action PDUFA du 30 novembre 2026. L'essai de phase 3 RAINIER a atteint son critère d'évaluation principal avec une réduction de 49,8 % de l'UPCR par rapport au placebo à l'analyse intermédiaire de la semaine 36, ainsi que les deux critères d'évaluation secondaires clés en plus des soins de support optimisés.

povetacicept · Mise à jour du registre NCT07807995

pays : {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 4, 'us_sites': 4}

Vertex présente des données sur la récupération de la fonction pancréatique avec ALYFTREK au NACFC

Vertex a présenté de nouvelles données intermédiaires issues de l'étude d'extension en ouvert d'ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) chez des enfants de 2 à 5 ans atteints de mucoviscidose. Les données montrent une récupération de la fonction pancréatique exocrine chez certains enfants, permettant l'arrêt du traitement par enzymes pancréatiques substitutives (PERT), auparavant considéré comme irréversible. Des preuves supplémentaires issues du monde réel et cliniques sur les modulateurs de CFTR ont également été présentées lors de la North American Cystic Fibrosis Conference.

povetacicept · NCT07807995 mise à jour du registre

statut : PAS_ENCORE_RECRUTANT → RECRUTEMENT_SUR_INVITATION ; pays : {'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 3}

Vertex annonce des résultats positifs de l'étude de phase 2b AMPLIFIED pour l'inaxaplin dans l'AMKD ; recrutement terminé pour AMPLITUDE

L'étude de phase 2b AMPLIFIED a atteint son critère d'évaluation principal avec une réduction de l'UACR de -42,7 % dans la cohorte de protéinurie modérée et de -17,3 % dans la cohorte de diabète de type 2 à la semaine 13, les deux en plus du traitement standard. L'inaxaplin était sûr et bien toléré. Le recrutement dans l'essai pivot de phase 2/3 AMPLITUDE est terminé, avec des données d'analyse intermédiaire attendues début 2027 qui pourraient soutenir une approbation accélérée.

povetacicept · Mise à jour du registre NCT07204275

pays : {'total_sites': 114, 'us_sites': 26} → {'total_sites': 115, 'us_sites': 27}

Vertex s'associe à Lindsey Vonn pour promouvoir JOURNAVX (suzetrigine)

Le communiqué de presse annonce un partenariat marketing avec Lindsey Vonn pour sensibiliser le public à JOURNAVX. Il confirme que l'approbation de la FDA a eu lieu le 30 janvier 2025 et indique que le produit a été prescrit à plus d'un million d'Américains. Aucune nouvelle étape réglementaire ni modification d'étiquetage n'est divulguée.

Vertex : la FDA fixe la date PDUFA au 30 novembre 2026 pour la BLA de povetacicept dans l'IgAN

La FDA a accepté la BLA de Vertex pour l'approbation accélérée de povetacicept chez les adultes atteints d'IgAN et a attribué une date d'action cible PDUFA au 30 novembre 2026. Le dossier est soutenu par une analyse intermédiaire pré-spécifiée à la semaine 36 de l'essai de phase 3 RAINIER en cours. En cas d'approbation, povetacicept deviendrait le premier produit néphrologique commercialisé par Vertex.

Vertex Casgevy obtient l'approbation de la FDA pour les patients âgés de 2 ans et plus atteints de SCD et de TDT

La FDA a élargi l'indication de Casgevy aux enfants âgés de 2 ans et plus atteints de SCD ou de TDT, en faisant la première thérapie génique approuvée pour ce groupe d'âge. L'approbation a été accordée 53 jours après le dépôt dans le cadre du programme pilote CNPV et reposait sur une extrapolation des données chez les patients âgés de 5 à 11 ans. Casgevy reste une thérapie CRISPR autologue à dose unique avec les mêmes avertissements de sécurité.

Vertex : la FDA accepte la BLA pour le povetacicept dans la NIgA ; PDUFA le 30 nov. 2026

La FDA a accepté la BLA de Vertex pour le povetacicept demandant une approbation accélérée dans la NIgA et a fixé une date d’action cible PDUFA au 30 novembre 2026. La soumission repose sur une analyse intermédiaire pré-spécifiée à la semaine 36 de l’essai de phase 3 RAINIER montrant une réduction statistiquement significative de la protéinurie par rapport au placebo.

Vertex termine le dépôt progressif de la demande d'AMM pour le povetacicept dans la NIgA

Vertex a terminé le dépôt progressif de sa demande d'AMM auprès de la FDA pour le povetacicept dans la néphropathie à IgA en vue d'une approbation accélérée, suite aux données positives de l'analyse intermédiaire de Phase 3. La société utilise un bon de révision prioritaire, qui devrait accélérer l'examen par la FDA à six mois à compter de la date d'acceptation de la demande d'AMM. Ce dépôt fait progresser le povetacicept vers une éventuelle entrée sur le marché américain dans la NIgA.

Vertex obtient des extensions d'étiquetage FDA pour ALYFTREK et TRIKAFTA

La FDA a approuvé des indications élargies pour ALYFTREK (à partir de 6 ans) et TRIKAFTA (à partir de 2 ans) afin d'inclure toute variante CFTR produisant une protéine CFTR. Cela ajoute environ 800 patients américains précédemment inéligibles, portant l'éligibilité totale à environ 95 % de la population atteinte de mucoviscidose.

Vertex sur la bonne voie pour le dépôt de la BLA au premier semestre 2026 pour le povetacicept dans l'IgAN

Le 8-K indique que Vertex est sur la bonne voie pour finaliser le dépôt de la BLA pour l'approbation accélérée aux États-Unis du povetacicept dans l'IgAN au premier semestre 2026. Cela fixe un jalon concret de soumission réglementaire pour l'actif. Aucun autre résultat ou date réglementaire n'est fourni dans le document.