SNY Sanofi

Cytokinetics : résultats positifs de la phase 3 ACACIA-HCM dans la nHCM

ACACIA-HCM a atteint les deux critères d'évaluation primaires doubles (KCCQ-CSS et pVO2) avec des améliorations statistiquement significatives par rapport au placebo à la semaine 36. Cytokinetics soumettra une demande d'AMM complémentaire pour l'aficamten dans la nHCM symptomatique au T4 2026, élargissant l'indication au-delà de l'indication oHCM actuellement approuvée.

Cytokinetics : la FDA fixe la PDUFA pour la sNDA d'aficamten (MAPLE-HCM) au 14 novembre 2026

Le document indique que la demande d'AMM supplémentaire pour l'aficamten (MAPLE-HCM) est en cours d'examen par la FDA avec une date d'action cible PDUFA fixée au 14 novembre 2026. Cela établit un jalon réglementaire concret pour une éventuelle extension d'indication de l'aficamten dans l'oHCM.

Sanofi/Regeneron : Dupixent approuvé aux États-Unis pour l'urticaire chronique spontanée chez les enfants de 2 à 11 ans

La FDA a approuvé Dupixent pour les enfants âgés de 2 à 11 ans atteints d'urticaire chronique spontanée qui restent symptomatiques malgré un traitement par antihistaminique H1, ce qui en fait le premier traitement biologique pour ce groupe d'âge. L'approbation élargit l'indication précédente qui couvrait les adultes et les adolescents de 12 ans et plus. La décision reposait principalement sur les données du programme LIBERTY-CUPID, incluant une extrapolation des études menées chez les adultes et les adolescents ainsi que des données pharmacocinétiques pédiatriques.

Sanofi/Regeneron : approbation européenne de Dupixent étendue aux enfants de 2 à 11 ans atteints d'urticaire chronique spontanée

La Commission européenne a approuvé Dupixent pour l'urticaire chronique spontanée modérée à sévère chez les enfants âgés de 2 à 11 ans qui restent symptomatiques malgré les antihistaminiques H1 et n'ont jamais reçu de traitement anti-IgE. Cette approbation étend l'autorisation européenne précédente (adultes et adolescents ≥12 ans) et constitue la première thérapie ciblée pour ce groupe d'âge. L'approbation repose sur les données de l'étude LIBERTY-CUPID, incluant une extrapolation des études de phase 3 chez l'adulte et l'étude pédiatrique CUPIDKids.

Royalty Pharma : la FDA approuve MYQORZO (aficamten) de Cytokinetics pour l'oHCM

La FDA a approuvé la NDA pour MYQORZO (aficamten) dans la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique. Royalty Pharma perçoit désormais une redevance de 4,5 % sur les ventes jusqu'à 5 milliards de dollars et de 1 % au-delà, plus un remboursement de 1,9x sur les 275 millions de dollars de capital tiré sur 10 ans. Cytokinetics peut tirer 175 millions de dollars supplémentaires dans les 12 mois, déclenchant des remboursements supplémentaires de 1,9x.

Cytokinetics : la FDA fixe la date PDUFA pour la NDA d'aficamten au 26 décembre 2025

La NDA pour l'aficamten dans la HCM obstructive reste en cours d'examen par la FDA avec une date d'action PDUFA confirmée au 26 décembre 2025. La société a tenu une réunion de fin de cycle avec la FDA le 15 septembre 2025, discutant du REMS et des exigences post-commercialisation, et continue d'anticiper un libellé différencié en cas d'approbation.

Cytokinetics : la PDUFA de la NDA d'aficamten reste fixée au 26 décembre 2025

La FDA a tenu une réunion de fin de cycle le 15 septembre 2025 et a fourni des commentaires sur le REMS et l'étiquetage proposés pour l'aficamten. La date cible d'action PDUFA pour la NDA dans la cardiomyopathie hypertrophique obstructive reste inchangée au 26 décembre 2025.