RPRX Royalty Pharma

Royalty Pharma : Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 n'atteint pas le critère d'évaluation principal

L'essai de résultats de Phase 3 HORIZON de Novartis pour pelacarsen n'a pas atteint son critère d'évaluation composite cardiovasculaire principal par rapport au placebo. Royalty Pharma ne versera aucun paiement d'étape à Ionis et son intérêt de redevance Spinraza reviendra à Ionis après 550 millions de dollars de paiements, générant un rendement de 1,1x sur l'investissement de 500 millions de dollars.

Zenas : la FDA accepte la demande d'AMM pour l'obexelimab dans la maladie liée aux IgG4 ; PDUFA le 27 mai 2027

La FDA a accepté la demande d'AMM pour l'obexelimab dans la maladie liée aux IgG4 avec une date d'action cible PDUFA fixée au 27 mai 2027. L'acceptation déclenche un paiement d'étape de 30 millions de dollars dans le cadre de l'accord avec Xencor et positionne la société pour une éventuelle approbation aux États-Unis, suivie de dépôts auprès de l'EMA et de la PMDA. Les données de l'essai de phase 3 INDIGO soutenant la demande ont montré une réduction de 56 % du risque de poussée par rapport au placebo.

Denali vend le PRV de maladie pédiatrique rare pour 195 millions de dollars

Denali a monétisé le PRV obtenu après l'approbation accélérée d'AVLAYAH. Les 195 millions de dollars de produits serviront à financer le développement ultérieur de son pipeline TransportVehicle dans les maladies de stockage lysosomal et neurodégénératives. Aucun nouveau jalon réglementaire ni calendrier n'est annoncé.

Zenas BioPharma soumet une demande d'AMM pour l'obexelimab dans la maladie à IgG4

Zenas BioPharma a soumis une demande d'AMM à la FDA pour l'obexelimab dans la maladie à IgG4, soutenue par des données positives de l'essai de phase 3 INDIGO. Cette soumission fait passer l'actif du stade du développement clinique à celui de l'examen réglementaire. La société a souligné la réduction statistiquement significative de 56 % du risque de poussée (HR 0,44, p=0,0005) et le profil de tolérance favorable.

Zenas BioPharma : données de Phase 3 INDIGO sur l'obexelimab à l'EULAR 2026

La société présentera les résultats complets de tolérance et d'efficacité de l'essai de Phase 3 INDIGO d'enregistrement de l'obexelimab dans la maladie liée aux IgG4 lors du Congrès EULAR 2026 le 4 juin 2026. L'essai a déjà atteint son critère principal et les quatre critères secondaires clés avec une signification statistique élevée. Il s'agit de la première divulgation publique du dossier détaillé des données de Phase 3.

Zenas BioPharma prévoit une soumission de la demande d'AMM pour obexelimab dans la maladie liée aux IgG4 ce trimestre

La société a confirmé que ses demandes d'autorisation de mise sur le marché pour obexelimab dans la maladie liée aux IgG4 restent dans les délais, avec une soumission de la demande d'AMM à la FDA prévue ce trimestre et une demande d'AMM à l'EMA au S2 2026. Les résultats de l'essai de phase 3 INDIGO seront présentés à l'EULAR 2026 le 4 juin.

Denali : la FDA approuve AVLAYAH (tividenofusp alfa) pour le syndrome de Hunter

La FDA a accordé une autorisation accélérée pour AVLAYAH afin de traiter les manifestations neurologiques du syndrome de Hunter chez les patients pédiatriques ≥5 kg. Cette approbation marque le premier médicament utilisant le récepteur de la transferrine pour franchir la barrière hémato-encéphalique. Le lancement commercial est en cours avec les premiers patients traités en avril 2026.

Denali Therapeutics Inc. · La FDA approuve Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

La FDA répertorie Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) comme approbation de médicament innovant n°8 de 2026 le 2026-03-24 : Pour traiter certains individus atteints du syndrome de Hunter (Mucopolysaccharidose de type II ou MPS II)

Zenas BioPharma prévoit une soumission de la demande d'autorisation de mise sur le marché pour obexelimab dans la maladie à IgG4 en T2 2026

Suite aux résultats positifs de l'essai de phase 3 INDIGO, Zenas prévoit désormais soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché à la FDA au T2 2026 et une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'EMA au S2 2026 pour obexelimab dans la maladie à IgG4. Le calendrier de dépôt repose sur l'essai d'enregistrement ayant atteint son critère principal et tous les critères secondaires clés avec une signification statistique élevée.

Denali : PDUFA de tividenofusp alfa fixé au 5 avril 2026

La BLA pour tividenofusp alfa a une date d'action cible PDUFA du 5 avril 2026 dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée. Denali a établi une préparation au lancement commercial avant cette date. L'étude COMPASS de phase 2/3 en cours devrait fournir des preuves confirmatoires pour les soumissions réglementaires mondiales.

Denali : la FDA fixe la date PDUFA au 5 avril 2026 pour la BLA de tividenofusp alfa

Le document indique que la FDA a fixé la date cible d'action PDUFA au 5 avril 2026 pour la BLA de tividenofusp alfa dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée. Cela établit le calendrier de décision réglementaire pour le premier lancement commercial potentiel d'une thérapie TV-enabled de Denali.

Zenas annonce des résultats positifs de la Phase 3 INDIGO pour l'obexelimab dans la maladie liée aux IgG4

L'essai de Phase 3 INDIGO a atteint son critère principal avec une réduction de 56 % du risque de poussée de la maladie liée aux IgG4 (HR 0,44, p=0,0005) et les quatre critères secondaires clés. Zenas prévoit désormais de déposer une demande de licence de produit biologique (BLA) auprès de la FDA au T2 2026 et une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) auprès de l'EMA au S2 2026.

Royalty Pharma : la FDA approuve MYQORZO (aficamten) de Cytokinetics pour l'oHCM

La FDA a approuvé la NDA pour MYQORZO (aficamten) dans la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique. Royalty Pharma perçoit désormais une redevance de 4,5 % sur les ventes jusqu'à 5 milliards de dollars et de 1 % au-delà, plus un remboursement de 1,9x sur les 275 millions de dollars de capital tiré sur 10 ans. Cytokinetics peut tirer 175 millions de dollars supplémentaires dans les 12 mois, déclenchant des remboursements supplémentaires de 1,9x.

Denali Therapeutics 2025 Investor Day – Calendrier de lancement de la franchise ETV

La présentation Investor Day du 4 déc. 2025 indique que le dépôt réglementaire de la tividenofusp alfa (DNL310) est imminent et que le lancement commercial est prévu pour 2026, avec un lancement de DNL126 (ETV:SGSH) ciblé pour 2027. Ces calendriers et l’opportunité de marché de plus de 1 Md$ déclarée par la société pour la franchise ETV constituent les principaux jalons réglementaires et commerciaux divulgués dans le document.

Denali : la FDA fixe la date PDUFA au 5 avril 2026 pour la BLA de tividenofusp alfa

Le communiqué de presse révèle que la BLA de Denali pour l’approbation accélérée de tividenofusp alfa est en cours d’examen par la FDA, avec une date d’action cible PDUFA fixée au 5 avril 2026. L’accord de financement de redevances de 275 millions de dollars est conditionné à l’approbation accélérée de la FDA et à l’approbation de l’EMA d’ici le 31 décembre 2029. Cela établit un calendrier réglementaire concret pour l’approbation potentielle de l’actif aux États-Unis.

Denali : la FDA reporte la PDUFA de tividenofusp alfa au 5 avril 2026

La FDA a classé la soumission mise à jour de pharmacologie clinique de Denali comme un Amendement Majeur, reportant la date d'action cible PDUFA pour l'approbation accélérée de tividenofusp alfa dans la MPS II de trois mois, du 5 janvier 2026 au 5 avril 2026. Aucune nouvelle donnée d'efficacité, de sécurité ou de biomarqueur n'a été demandée ; le report est uniquement procédural. Denali indique que l'amendement ne modifie pas les conclusions de pharmacologie clinique ni le rapport bénéfice-risque de la BLA.

Denali : la FDA reporte la date PDUFA de la BLA de tividenofusp alfa au 5 avril 2026

La FDA a reporté la date d’action PDUFA de la BLA de Denali visant l’approbation accélérée de tividenofusp alfa dans la MPS II du 5 janvier 2026 au 5 avril 2026. Ce report a été déclenché par la classification par l’agence des données actualisées de pharmacologie clinique comme un amendement majeur à la demande.