DNLI Denali Therapeutics

Denali reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour DNL593 dans la DFT-GRN

La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à DNL593 (PTV:PGRN) pour la DFT-GRN en août 2026. Cette désignation souligne le besoin non satisfait et fournit des incitations réglementaires pour l'étude de phase 1/2 en cours. Denali s'attend désormais aux résultats de l'étude en 2027, mis à jour par rapport aux prévisions antérieures de fin 2026.

Denali vend le PRV de maladie pédiatrique rare pour 195 millions de dollars

Denali a monétisé le PRV obtenu après l'approbation accélérée d'AVLAYAH. Les 195 millions de dollars de produits serviront à financer le développement ultérieur de son pipeline TransportVehicle dans les maladies de stockage lysosomal et neurodégénératives. Aucun nouveau jalon réglementaire ni calendrier n'est annoncé.

Denali : la FDA approuve AVLAYAH (tividenofusp alfa) pour le syndrome de Hunter

La FDA a accordé une autorisation accélérée pour AVLAYAH afin de traiter les manifestations neurologiques du syndrome de Hunter chez les patients pédiatriques ≥5 kg. Cette approbation marque le premier médicament utilisant le récepteur de la transferrine pour franchir la barrière hémato-encéphalique. Le lancement commercial est en cours avec les premiers patients traités en avril 2026.

Denali Therapeutics Inc. · La FDA approuve Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

La FDA répertorie Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) comme approbation de médicament innovant n°8 de 2026 le 2026-03-24 : Pour traiter certains individus atteints du syndrome de Hunter (Mucopolysaccharidose de type II ou MPS II)

Denali : PDUFA de tividenofusp alfa fixé au 5 avril 2026

La BLA pour tividenofusp alfa a une date d'action cible PDUFA du 5 avril 2026 dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée. Denali a établi une préparation au lancement commercial avant cette date. L'étude COMPASS de phase 2/3 en cours devrait fournir des preuves confirmatoires pour les soumissions réglementaires mondiales.

Denali : la FDA fixe la date PDUFA au 5 avril 2026 pour la BLA de tividenofusp alfa

Le document indique que la FDA a fixé la date cible d'action PDUFA au 5 avril 2026 pour la BLA de tividenofusp alfa dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée. Cela établit le calendrier de décision réglementaire pour le premier lancement commercial potentiel d'une thérapie TV-enabled de Denali.

Denali Therapeutics 2025 Investor Day – Calendrier de lancement de la franchise ETV

La présentation Investor Day du 4 déc. 2025 indique que le dépôt réglementaire de la tividenofusp alfa (DNL310) est imminent et que le lancement commercial est prévu pour 2026, avec un lancement de DNL126 (ETV:SGSH) ciblé pour 2027. Ces calendriers et l’opportunité de marché de plus de 1 Md$ déclarée par la société pour la franchise ETV constituent les principaux jalons réglementaires et commerciaux divulgués dans le document.

Denali : la FDA fixe la date PDUFA au 5 avril 2026 pour la BLA de tividenofusp alfa

Le communiqué de presse révèle que la BLA de Denali pour l’approbation accélérée de tividenofusp alfa est en cours d’examen par la FDA, avec une date d’action cible PDUFA fixée au 5 avril 2026. L’accord de financement de redevances de 275 millions de dollars est conditionné à l’approbation accélérée de la FDA et à l’approbation de l’EMA d’ici le 31 décembre 2029. Cela établit un calendrier réglementaire concret pour l’approbation potentielle de l’actif aux États-Unis.

Denali : la FDA reporte la PDUFA de tividenofusp alfa au 5 avril 2026

La FDA a classé la soumission mise à jour de pharmacologie clinique de Denali comme un Amendement Majeur, reportant la date d'action cible PDUFA pour l'approbation accélérée de tividenofusp alfa dans la MPS II de trois mois, du 5 janvier 2026 au 5 avril 2026. Aucune nouvelle donnée d'efficacité, de sécurité ou de biomarqueur n'a été demandée ; le report est uniquement procédural. Denali indique que l'amendement ne modifie pas les conclusions de pharmacologie clinique ni le rapport bénéfice-risque de la BLA.

Denali : la FDA reporte la date PDUFA de la BLA de tividenofusp alfa au 5 avril 2026

La FDA a reporté la date d’action PDUFA de la BLA de Denali visant l’approbation accélérée de tividenofusp alfa dans la MPS II du 5 janvier 2026 au 5 avril 2026. Ce report a été déclenché par la classification par l’agence des données actualisées de pharmacologie clinique comme un amendement majeur à la demande.