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Dyne : la FDA accepte la BLA pour le z-rostudirsen ; la PDUFA fixée au 21 janvier 2027

La FDA a accepté la BLA pour le z-rostudirsen et a accordé un examen prioritaire. La date cible d'action PDUFA est désormais le 21 janvier 2027, établissant un calendrier réglementaire ferme pour une éventuelle approbation aux États-Unis.

Dyne : la FDA accepte la BLA pour z-rostudirsen et fixe la date PDUFA au 21 janvier 2027

La FDA a accepté la BLA pour z-rostudirsen (DYNE-251) dans le saut d'exon 51 de la DMD et a accordé un examen prioritaire. Une date d'action cible PDUFA du 21 janvier 2027 a été attribuée, en accord avec le calendrier de lancement américain prévu par la société au T1 2027.

Dyne Therapeutics : la FDA accepte la demande d'AMM pour z-rostudirsen et fixe la date PDUFA au 21 janvier 2027

La FDA a accepté la demande d'AMM pour z-rostudirsen et a accordé un examen prioritaire avec une date d'action cible PDUFA fixée au 21 janvier 2027. La demande vise une autorisation accélérée fondée sur la dystrophine comme critère de substitution, positionnant la société pour un lancement potentiel aux États-Unis au T1 2027 en cas d'approbation.

Dyne termine le recrutement de la cohorte REC ACHIEVE de 71 participants pour z-basivarsen

La cohorte d'expansion d'enregistrement de l'essai de phase 1/2 ACHIEVE est désormais entièrement recrutée avec 71 participants. Les données principales de cette cohorte sont prévues pour le T1 2027 afin de soutenir une éventuelle soumission de BLA pour une approbation accélérée aux États-Unis au T3 2027.

Dyne lance l'essai de phase 3 FORZETTO du z-rostudirsen dans la DMD

Dyne a lancé l'essai de phase 3 FORZETTO confirmatoire mondial du z-rostudirsen chez des hommes ambulatoires atteints de DMD sensible à l'exon 51. L'étude contrôlée contre placebo de 72 semaines (n≈90) est alignée sur la FDA et vise à soutenir la conversion de l'approbation accélérée américaine prévue en approbation traditionnelle et les dépôts hors États-Unis. La conception de l'essai sera présentée à l'ICNMD en juillet 2026.

Dyne Therapeutics : soumission de la demande d'AMM pour z-rostudirsen prévue au T2 2026

Dyne a conclu une réunion pré-AMM positive avec la FDA et reste sur la bonne voie pour soumettre une demande d'AMM pour l'approbation accélérée aux États-Unis de z-rostudirsen dans la DMD de l'exon 51 au T2 2026. La société prévoit également d'initier un essai de Phase 3 confirmatoire mondial au T2 2026, avec un lancement potentiel aux États-Unis ciblé au T1 2027, sous réserve d'un examen prioritaire et d'une approbation.

Dyne prévoit une soumission de BLA au T2 2026 pour le z-rostudirsen dans la DMD

La société a annoncé qu'elle était en bonne voie pour soumettre une BLA en vue d'une approbation accélérée aux États-Unis du z-rostudirsen au T2 2026, suite aux résultats positifs en données principales de l'essai de phase 1/2 DELIVER. Un lancement potentiel aux États-Unis est prévu pour le T1 2027, sous réserve d'un examen prioritaire et d'une approbation. La cohorte d'expansion d'enregistrement a atteint son critère d'évaluation principal avec une expression de la dystrophine statistiquement significative et a montré une amélioration fonctionnelle sur les six critères d'évaluation prédéfinis.

Dyne Therapeutics : l'essai DELIVER a atteint le critère d'évaluation principal avec 5,46 % de dystrophine

La cohorte d'expansion enregistrée a atteint son critère d'évaluation principal avec une augmentation statistiquement significative de la dystrophine à 5,46 % de la normale. Une amélioration fonctionnelle a été observée sur les six critères cliniques prédéfinis à six mois, avec une fonction pulmonaire préservée. La société reste en bonne voie pour soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) pour une approbation accélérée aux États-Unis au T2 2026.