Dyne Therapeutics : l'essai DELIVER a atteint le critère d'évaluation principal avec 5,46 % de dystrophine

La cohorte d'expansion enregistrée a atteint son critère d'évaluation principal avec une augmentation statistiquement significative de la dystrophine à 5,46 % de la normale. Une amélioration fonctionnelle a été observée sur les six critères cliniques prédéfinis à six mois, avec une fonction pulmonaire préservée. La société reste en bonne voie pour soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) pour une approbation accélérée aux États-Unis au T2 2026.

Faits clés

Déposé: 8 déc. 2025, 11:36
Événement: Résultats préliminaires
Direction: Positif
Société: DYNDyne Therapeutics
Actif: z-rostudirsen
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé
Calendrier: Décision FDA (PDUFA) · 21 janv. 2027 · Positif

Extrait de la source

EX-99.1 2 d16518dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics annonce des résultats positifs préliminaires de l'essai de phase 1/2 DELIVER de Z-Rostudirsen dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) - La cohorte d'expansion enregistrée (REC) a atteint le critère d'évaluation principal, démontrant une augmentation statistiquement significative de la dystrophine à 5,46 % à 6 mois (ajustée en fonction du contenu musculaire ; p<0,0001), reproduisant le même changement de 7 fois par rapport à la valeur initiale précédemment observé à la dose enregistrée - - Une amélioration fonctionnelle a été observée sur plusieurs critères cliniques à 6 mois dans la REC ; la fonction pulmonaire a été préservée à 6 mois - - De nouveaux résultats positifs à long terme de l'essai DELIVER on

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