Dyne Therapeutics : la FDA accepte la demande d'AMM pour z-rostudirsen et fixe la date PDUFA au 21 janvier 2027

La FDA a accepté la demande d'AMM pour z-rostudirsen et a accordé un examen prioritaire avec une date d'action cible PDUFA fixée au 21 janvier 2027. La demande vise une autorisation accélérée fondée sur la dystrophine comme critère de substitution, positionnant la société pour un lancement potentiel aux États-Unis au T1 2027 en cas d'approbation.

Faits clés

Déposé: 20 juil. 2026, 11:30
Événement: Dossier accepté
Direction: Positif
Société: DYNDyne Therapeutics
Actif: z-rostudirsen
Source: Communiqué de la société
Fiabilité: Sourcé
Calendrier: Décision FDA (PDUFA) · 21 janv. 2027 · Positif

Extrait de la source

Dyne Therapeutics annonce l'acceptation par la FDA américaine de la demande de licence de produit biologique (BLA) pour Z-Rostudirsen dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) de l'exon 51 - Examen prioritaire accordé ; date d'action cible PDUFA fixée au 21 janvier 2027 - - Soumission pour une autorisation accélérée fondée sur la dystrophine comme critère de substitution - - Dans la cohorte d'expansion d'enregistrement de l'essai DELIVER, le traitement par z-rostudirsen une fois toutes les 4 semaines a entraîné une augmentation robuste et statistiquement significative de la production de dystrophine avec une amélioration fonctionnelle observée sur plusieurs critères cliniques et un profil de sécurité favorable 1 - WALTHAM, Mass., 20 juillet 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics

Communiqué de la société